【正确答案】从目前来看，核酶的应用主要在基因治疗上。即将核酶基因导入细胞内，使其在细胞内表达出相应的核酶，从而对mRNA进行切割，在翻译水平阻止某些基因的异常表达，达到治疗疾病的目的。
   核酶在肿瘤治疗中的应用主要集中在以下几个方面：
   (1)核酶与癌基因：核酶独特的切割目的基因的方式有可能阻断癌基因的表达，从而逆转肿瘤细胞恶性增殖，并诱导其分化和凋亡。
   (2)核酶与多药耐药性：多药耐药性(Multidrug resistance，MDR)是肿瘤化疗失败的主要原因。设计核酶抑制耐药相关基因的表达，使耐药的肿瘤细胞重新获得对化疗药物的敏感性。
   (3)核酶和端粒酶：在高等生物细胞中，除了精原细胞和少数造血细胞存在端粒酶活性外，其余体细胞的端粒酶均处于失活状态。而当细胞恶变时，端粒酶则被激活，使端粒酶长度不随细胞分裂而丢失，从而使细胞逃避老化死亡，保持无限复制与增殖。现在，人们已经开始应用核酶技术通过抑制端粒酶活性，从而抑制肿瘤细胞的增殖。
   核酶在抗病毒中的应用：
   (1)抗艾滋病病毒HIV：HIV的长末端重复序列(LTR)参与病毒蛋白生成的调节，起着类似“开关”的作用。HIV感染人体后，病毒的RNA在逆转录酶作用下合成DNA，然后整合到细胞染色体上，可长期潜伏。只有某些特定的激活因子作用于已整合人细胞基因的HIV前病毒LTR时，才能启动表达，或使表达从低水平转入高水平。利用特异性核酶在细胞内抑制HIV-1的LTR mRNA表达，能明显降低细胞HIV-1病毒蛋白的表达水平，从而达到抑制病毒复制的作用。
   (2)抗乙肝病毒HBV：核酶能特异地切割HBV前基因组RNA，使其丧失模板活性，如针对HBcAgmRNA设计的核酶，可有限的剪切HBV mRNA；针对HBV前C/C区基因设计的锤头状核酶，经体外转录后可定点切割靶RNA等。从而起到抗病毒的作用。
   尽管核酶已经开始应用于人体内治疗，但尚有许多问题有待解决。例如：如何获得高效、无毒的特异性核酶，如何选择靶序列中最佳切割位点，如何提高核酶进入靶细胞的效率并稳定发挥作用等。

【答案解析】[考点]核酶在基因治疗中的应用。核酶(ribozyme)是一类具有催化活性的RNA分子，可通过碱基配对特异地与相应的RNA底物结合，并在特定的位点切割底物RNA分子。自美国科学家Cech和Ahman等发现核酶至今的20多年来，人们利用核酶可以特异性地切割靶RNA序列的特点，通过设计合适的核酶阻断特定基因的表达，已相继对获得性免疫缺陷综合征、肿瘤、生殖系统疾病、病毒性肝炎、白血病、移植排斥反应等进行了广泛深入的研究。核酶的种类很多，从结构上看主要有发夹状核酶(hairpin ribozyme)和锤头状核酶(hammerhead ribozyme)。