幼年型粒-单核细胞白血病应如何治疗?
 
【正确答案】
【答案解析】采用药物治疗疗效不肯定,雄激素达那唑的应用可能使血小板抗体所致的中度血小板减少(>20×109/L)的患者受益。用强化疗、维A酸、干扰素等均无满意疗效;脾切除无效。年龄>1岁的JMML患者在疾病初始阶段有迅速进展的高风险,应考虑早期进行HLA相关同胞供者或无关供者的骨髓移植。更年轻的患者有可能受益于非强烈治疗,如巯嘌呤、6-硫鸟嘌呤或异维A酸。
   骨髓移植(BMT)是唯一从实际出发明确能改善JMML预后的治疗方法。接受HLA匹配的家族供者骨髓患儿的预计生存期明显好于接受无关供者或不匹配供者骨髓的移植患儿。儿童MDS欧洲工作组、欧洲血液和骨髓移植工作组通过100例JMML患者(67例男孩,33例女孩)的异基因外周血干细胞移植(移植前用白消安、环磷酰胺和美法仑预处理)的多参数分析结果:年龄>4岁及女孩预计有更不良预后;疾病复发是治疗失败的主要原因;现有体外试验证实地西他滨治疗JMML可能安全有效,临床试验在进行中。