结构推理 简述基因治疗的策略。
【正确答案】基因治疗可以通过两个基本策略达到目的:
   (1)正常基因取代:可通过在基因组中转入致病基因的正常等位基因,并使之受基因组的正常调节和表达。
   (2)通过修饰致病基因中的缺陷,使之恢复功能.具体方法如下:①基因矫正:是指将致病基因的异常碱基进行纠正,而保留正常部分。②基因置换:是指用正常基因替换病变基因。③基因增补:是将目的基因导入体内进行表达,其产物补偿缺陷基因的功能或使原有的功能得到加强。④基因灭活:是指特异性封闭或破坏某些有害基因的表达。⑤基因标记:基因治疗中,治疗基因需要标记。基因标记试验是基因治疗的前奏,标记假定对患者有治疗作用的细胞,用标记试验验证两个问题:外源基因能否安全的转移到患者体内;从患者体内取出的细胞能否检测到转移基因的存在。
【答案解析】[考点]基因治疗的策略。