【正确答案】(1)病毒作为基因治疗载体的可行性分析 ①能够感染多种生物的多种类型的细胞; ②携带外源基因并能装配成病毒颗粒; ③易于改造并介导外源基因的转移和表达; ④对机体没有致病力。 (2)病毒作为基因治疗载体的改造 ①将适当长度的外源DNA插入病毒基因组的非必需区,包装成重组病毒颗粒; ②改造病毒壳粒蛋白的抗原表位; ③删除病毒的非必需基因和部分或全部必需基因,以增加病毒载体插入外源DNA的容量; ④减少病毒载体的免疫反应及对细胞的毒性; ⑤改造所选择的目标基因的插入位点,便于目的基因的装载。 (3)测试改造的病毒载体的效率和安全性的方法 ①病毒载体的效率表现在能够尽量多地将目的基因导入靶细胞并整合到宿主染色体上,因此可通过检测靶细胞中目的基因的含量来衡量。 ②病毒载体的安全性表现在载体对细胞正常代谢的影响,可通过检测感染细胞的生长代谢状况、是否产生有复制能力的病毒、对宿主有无不良影响。因为病毒载体中可能产生有传染性、野生型或辅助型的病毒,随机整合于宿主基因组中,活化癌基因或抑制癌基因失活;也有可能病毒载体自身编码的基因产物过度表达,引起细胞及机体不适的反应。
【答案解析】