白血病是一类造血干细胞异常的克隆性恶性疾病，在骨髓和其他造血组织中白血病细胞大量增生积聚并浸润其他器官和组织，同时使正常造血受抑制，临床表现为贫血、出血、感染及各器官浸润症状。白血病的首选治疗方法是化疗，但化疗药物不易通过血脑屏障，隐藏在中枢神经系统的白血病细胞不能被有效杀伤，从而导致中枢神经系统白血病。