【正确答案】(1)RNA干扰的分子机制 RNA干扰(RNAi)是利用双链小RNA高效、特异性降解细胞内同源mRNA从而阻断靶基因表达,使细胞出现靶基因缺失表型的现象。其分子机制是双链RNA(dsRNA)是RNAi的触发物,引发与之互补的单链RNA(ssRNA)的降解,较长双链RNA经过Dicer加工被降解形成21~25个核苷酸的siRNA,并有效地定位目标mRNA。由siRNA中的反义链指导合成RISC(RNA诱导的沉默复合体)的核蛋白体,再由RISC介导切割目的mRNA分子中与siRNA反义链互补的区域,从而实现干扰靶基因表达的功能。 (2)RNA干扰的应用前景 RNAi主要维持基因组稳定、抑制转基因表达和保护基因组免受外源核酸侵入。应用前景如下: ①基因功能分析。RNAi技术投入少、周期短、操作简单,适用于大规模筛选定位新的功能基因,使转基因动物的构建更简便,为基因功能研究开辟新的途径。 ②信号传导通路和细胞生长分化过程的研究。 ③确认新的药物靶标的工具。 ④基因治疗。RNAi技术可以特异性抑制基因表达,有望用于癌症、病毒感染、基因病等疾病,例如用于治疗艾滋病和丙型肝炎等病毒性疾病。 ⑤用于基因改造、基因敲除和基因表达调控。
【答案解析】