【正确答案】(1)基因治疗的前景 基因治疗是将具有治疗价值的基因，即“治疗基因”装配于带有在人体细胞中表达所必备元件的载体中，导入人体细胞，直接进行表达。近年来，载体系统不断完善和发展，利用逆转录病毒基因与宿主细胞基因组的整合特性介导并表达目的基因，经过改建后的逆转录病毒载体已用于基因治疗并开始为人类造福。基因治疗作为一种新兴的治疗技术让人类看到希望，但基因治疗还存在很多问题，如用于治疗的基因过少，基因治疗缺乏靶向性，导入的基因表达缺乏可控性，基因治疗的安全性等。 (2)基因治疗的应用途径 ①ex vivo途径 ex vivo途径是将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体(异种)细胞(基因工程化的细胞)，经体外细胞扩增后输回人体。ex vivo途径易于操作，而且因为细胞扩增过程中对外源添加物质的大量稀释，不易产生副作用。同时，治疗中用的是人体细胞，尤其是自体细胞，安全性好，但不易形成规模，且必须有固定的临床基地。 ②in vivo途径 in vivo途径是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体上，直接导入人体内。载体可以是病毒型或非病毒型，甚至是裸DNA。in vivo途径有利于大规模工业化生产，但在技术上要求很高，导入的治疗基因及其载体必须证明其安全性，而且导入体内之后必须能进入靶细胞，有效地表达并达到治疗的目的。