【正确答案】RNA干扰(RNA interference,RNAi)是近年来发展起来的研究生物体基因表达、调控与功能的一项崭新技术,它利用了由小干扰RNA(small interfering RNA, siRNA)引起的生物细胞内同源基因的特异性沉默现象,其本质是siRNA与对应的mRNA特异性结合、降解,从而阻止mRNA的翻译。其作用机制是双链RNA (double-strand RNA, dsRNA)由核酸内切酶Ⅲ切割成21~23 bp的siRNA, siRNA再与体内一些酶(包括内切酶,外切酶,螺旋酶)结合形成RNA诱导的沉默复合物RISC,然后RISC再特异性地与mRNA的同源区结合,通过酶的作用使mRNA降解,而产生基因沉默。靶mRNA被破坏后RISC还可再作用于其他的靶mRNA。 siRNA还具有低分子质量,低浓度沉默信号可在细胞间甚至整个有机体传递以及可遗传等特点。
依据RNA干扰现象,科学家建立了RNAi技术,即人为设计合成针对某特定基因序列的dsRNA来关闭或抑制基因的表达。RNAi技术可在以下领域发挥重要作用:(1)研究基因功能;(2)抗病毒作用,可将病毒在复制中起关键作用的基因作为目标,设计dsRNA来抑制病毒的复制;(3)研究转基因沉默机制;(4)基因治疗RNAi作用的高度特异性有可能特异地抑制致病等位基因表达而达到治疗目的,但又不影响正常等位基因。
近来研究表明,几乎所有包含已知基因编码序列的dsRNA都能在体外特异性抑制该基因的功能,类似于基因敲除的效果,基于这些特点RNAi技术已被发展成一种探查基因功能的有利工具。
【答案解析】