【正确答案】(1)尽管基因治疗在单基因疾病的治疗上显示良好前景，但多数疾病难以选择到理想的效应基因。 (2)基因导入系统缺乏靶向性，效率也较低。 (3)针对遗传性疾病的基因治疗多需要基因整合，采用逆转录病毒载体等病毒载体，其插入或整合到染色体的位置是随机的，有引起插入突变及细胞恶性转化的潜在危险。 (4)目的基因在体内的调控，如表达时限、表达强度等，还存在一定难度。