问答题 如何治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿?
【正确答案】
【答案解析】(1)异基因造血干细胞移植:由于目前认为PNH是一种造血干细胞疾病,故只有行异基因造血干细胞移植才能治愈此病,但PNH是一种慢性的相对良性的疾病,造血干细胞移植的风险较大,对PNH患者进行移植前,应进行全面的评估,才能作出决定。
(2)减少溶血:①糖皮质激素的应用,一些证据表明大剂量激素可减低补体的活化,常被用来减轻溶血;②eculizumab治疗,eculizumab是人源化的单克隆抗体,与人C5补体蛋白特异性结合,阻止其裂解为C5a和C5b,从而不能形成膜攻击复合物,减轻溶血。eculizumab可减轻PNH的并发症。
(3)贫血的治疗:对骨髓增生不良的患者可试用丙酸睾酮、丹那唑等。若患者有缺铁的实验室证据可给小剂量的铁剂,用量大可诱发溶血发作。缺乏叶酸,补充叶酸治疗,比较严重的贫血可输红细胞或洗涤红细胞。
(4)血管栓塞的治疗。