结构推理 试述如何设计某疾病的基因治疗方案。
【正确答案】(1)选择该病的致病基因或与该病发生密切相关的基因,作为治疗性基因。 (2)根据治疗基因的特点选择合适的治疗方法。 (3)选择理想的靶细胞。 (4)选择高效、特异、安全的载体,将治疗基因导入靶细胞内。 (5)外源基因的表达与检测。 (6)疗效观察。
【答案解析】