摘要
Fabry病是一种与X染色体连锁遗传的先天性α-半乳糖苷酶A(α-GaI A)缺乏疾病。重组人α-GaI A产品agalsidase-α和agalsidase-β的问世,给Fabry病患者的治疗带来历史性突破,使Fabry病患者正常存活变成现实。但目前α-GaI A酶替代疗法应用时间尚短,治疗病例数也不是很多,且价格昂贵。因此对长期α-GaI A酶替代治疗的疗效、安全性等还有待进一步研究。
出处
《世界临床药物》
CAS
2005年第2期75-78,共4页
World Clinical Drug