摘要
利昔普仑治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症SUNFISH试验达到主终点基因泰克公司的利昔普仑(risdiplam)治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)的关键SUNFISH试验达到主终点。该临床试验分2部分,是双盲、安慰剂对照研究,入选2~25岁2型或3型SMA患者。第1部分(n=51)确定有效剂量,第2部分(n=180)为治疗12月后用运动功能测定32量表得分评价粗细运动功能。SMA是严重的遗传性、进展性神经肌肉疾病,是由运动神经元存活基因(SMN)突变引起,使SMN蛋白缺少,控制运动的脊髓神经细胞丧失,可引起肌萎缩。约1.1万名婴儿中会有1人发病。该药是SMA的运动神经元SMN-2剪接修饰剂,可促使生成更多的功能性SMN表达,持续增加中枢和外周组织的SMN蛋白水平。
出处
《国际药学研究杂志》
CAS
北大核心
2020年第6期462-462,482,共2页
Journal of International Pharmaceutical Research
