美国FDA批准奥利普酶α(Olipudase alfa/Xenpozyme)用于治疗罕见病酸性鞘磷脂酶缺乏症

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摘要美国FDA于2022年8月31日批准健赞公司(Genzyme Corporation,赛诺菲/Sanofi旗下子公司)的Xenpozyme(Olipudase alfa/奥利普酶α,CAS登记号927883-84-9)静脉注射剂用于成人及儿童治疗罕见病酸性鞘磷脂酶缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency,ASMD)。这是FDA批准的首个用于治疗ASMD的药物,主要适用于治疗ASMD患者中枢神经系统以外的症状。ASMD又称尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease,NPD),是一种罕见的遗传性疾病。

作者夏训明(编译)

机构地区不详

出处《广东药科大学学报》 CAS 2022年第5期142-142,共1页 Journal of Guangdong Pharmaceutical University

关键词酸性鞘磷脂酶罕见病静脉注射剂儿童治疗赛诺菲遗传性疾病中枢神经系统缺乏症

分类号 R95 [医药卫生—药学]

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