目前开展的真实世界研究(real world study,RWS)仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)...目前开展的真实世界研究(real world study,RWS)仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)开展观察性研究(又称RCT仿真或模拟研究),既借鉴了RCT设计优势,增强了因果推断的强度,又保留了RWS的代表性,可以作为打通药品上市前与上市后证据链的桥梁,以期为医疗决策提供合理的证据支撑。仿照RCT开展观察性研究分为两步:第一步,基于临床问题构建一个目标试验,参照目标试验关键特征构建相应的RWS方案(包括纳排标准、治疗策略、分配程序、随访、结局定义、因果对比和统计分析策略),特别注意减小模拟差异和控制相关偏倚;第二步,使用真实世界数据(real world data,RWD)按照既定研究方案进行数据分析,得到相应结果。展开更多
目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估...目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估计存在偏倚时,效力-效果的估计可能是有偏的。其次,当发现干预措施存在效力-效果差距,不能对所有患者实行一刀切的临床决策,而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素,识别可能取得期望效用的患者群体。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献,采用概括性综述的方法,对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果共纳入10篇文献,探讨如何以RCT研究方案为模板,制定相应的RWS方案,在正确估计效力-效果差距的基础上,进一步评估干预措施在患者亚群中的效果,选取能获得预期收益风险比的患者亚群,从而弥合效力-效果差距。结论使用医疗大数据,模拟目标试验方案关键特征,可以提高研究结果的真实性和有效性,弥合效力-效果差距。展开更多
目的随机对照试验(RCT)通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异,结果的外推性受到很大限制。因此需要...目的随机对照试验(RCT)通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异,结果的外推性受到很大限制。因此需要一些方法增强RCT结果的外推性,以评估药物在真实人群和真实临床实践环境中的真实效果。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献。采用概括性综述的方法,对纳入文献进行归纳整合和定性描述。结果共纳入12篇文献。纳入文献中增强效力外推性的方法可以归纳为3类:①改善传统RCT设计,增强人群代表性;②将RCT数据与真实世界数据(RWD)结合分析;③根据真实世界患者特征,校准RCT结果。结论改进RCT设计,增强人群代表性,可提高RCT结果的外推性;将RCT数据与RWD结合分析,可发挥不同来源数据的优势;根据真实世界人群特征校准RCT结果,可预估干预措施在真实世界患者群体中的效果。展开更多
目的建立可持续更新的全球疫苗安全性评价文献数据仓库,为疫苗安全性循证评价提供数据支持。方法通过循证评价的标准操作步骤与人工智能技术的不断整合,实现文献数据仓库的半自动化构建和更新。检索包括英文数据库(OVID、Scopus、Web of...目的建立可持续更新的全球疫苗安全性评价文献数据仓库,为疫苗安全性循证评价提供数据支持。方法通过循证评价的标准操作步骤与人工智能技术的不断整合,实现文献数据仓库的半自动化构建和更新。检索包括英文数据库(OVID、Scopus、Web of Science、Cochrane Library、ClinicalTrails.org)和中文数据库(万方数据知识服务平台、中国知网、维普、SinoMed)中与疫苗安全性评价相关的中英文文献,检索日期截至2020年11月29日。按照纳入排除标准,通过半自动化方式(人工智能文献处理系统和研究人员人工处理)对检出文献进行两阶段筛选。进一步将根据疫苗类型和免疫后不良事件种类对文献进行分组管理;建立更新制度,定期更新文献数据仓库;组织专家优选特定疫苗安全性话题,开展专题示范研究。结果共检索获得文献41万余篇,根据纳入排除标准,经过两轮筛选后最终纳入23304篇。基于该仓库现已遴选出三个优先话题进行示范研究,已完成"百白破类疫苗与脑病/脑炎"的系统评价,并对过敏性紫癜、臂丛神经炎两种不良事件相关文献进行分类管理。结论持续更新的疫苗安全性文献数据仓库可以为疫苗安全性研究提供高质量的研究数据,包括为免疫接种相关政策制定和调整提供证据支持;为开展疫苗安全性相关方法学研究和临床工具开发提供数据基础。进一步的示范研究还可为及时高效的新方法学框架体系建立提供参考。展开更多
文摘目前开展的真实世界研究(real world study,RWS)仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)开展观察性研究(又称RCT仿真或模拟研究),既借鉴了RCT设计优势,增强了因果推断的强度,又保留了RWS的代表性,可以作为打通药品上市前与上市后证据链的桥梁,以期为医疗决策提供合理的证据支撑。仿照RCT开展观察性研究分为两步:第一步,基于临床问题构建一个目标试验,参照目标试验关键特征构建相应的RWS方案(包括纳排标准、治疗策略、分配程序、随访、结局定义、因果对比和统计分析策略),特别注意减小模拟差异和控制相关偏倚;第二步,使用真实世界数据(real world data,RWD)按照既定研究方案进行数据分析,得到相应结果。
文摘目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估计存在偏倚时,效力-效果的估计可能是有偏的。其次,当发现干预措施存在效力-效果差距,不能对所有患者实行一刀切的临床决策,而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素,识别可能取得期望效用的患者群体。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献,采用概括性综述的方法,对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果共纳入10篇文献,探讨如何以RCT研究方案为模板,制定相应的RWS方案,在正确估计效力-效果差距的基础上,进一步评估干预措施在患者亚群中的效果,选取能获得预期收益风险比的患者亚群,从而弥合效力-效果差距。结论使用医疗大数据,模拟目标试验方案关键特征,可以提高研究结果的真实性和有效性,弥合效力-效果差距。
文摘目的随机对照试验(RCT)通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异,结果的外推性受到很大限制。因此需要一些方法增强RCT结果的外推性,以评估药物在真实人群和真实临床实践环境中的真实效果。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献。采用概括性综述的方法,对纳入文献进行归纳整合和定性描述。结果共纳入12篇文献。纳入文献中增强效力外推性的方法可以归纳为3类:①改善传统RCT设计,增强人群代表性;②将RCT数据与真实世界数据(RWD)结合分析;③根据真实世界患者特征,校准RCT结果。结论改进RCT设计,增强人群代表性,可提高RCT结果的外推性;将RCT数据与RWD结合分析,可发挥不同来源数据的优势;根据真实世界人群特征校准RCT结果,可预估干预措施在真实世界患者群体中的效果。
文摘目的建立可持续更新的全球疫苗安全性评价文献数据仓库,为疫苗安全性循证评价提供数据支持。方法通过循证评价的标准操作步骤与人工智能技术的不断整合,实现文献数据仓库的半自动化构建和更新。检索包括英文数据库(OVID、Scopus、Web of Science、Cochrane Library、ClinicalTrails.org)和中文数据库(万方数据知识服务平台、中国知网、维普、SinoMed)中与疫苗安全性评价相关的中英文文献,检索日期截至2020年11月29日。按照纳入排除标准,通过半自动化方式(人工智能文献处理系统和研究人员人工处理)对检出文献进行两阶段筛选。进一步将根据疫苗类型和免疫后不良事件种类对文献进行分组管理;建立更新制度,定期更新文献数据仓库;组织专家优选特定疫苗安全性话题,开展专题示范研究。结果共检索获得文献41万余篇,根据纳入排除标准,经过两轮筛选后最终纳入23304篇。基于该仓库现已遴选出三个优先话题进行示范研究,已完成"百白破类疫苗与脑病/脑炎"的系统评价,并对过敏性紫癜、臂丛神经炎两种不良事件相关文献进行分类管理。结论持续更新的疫苗安全性文献数据仓库可以为疫苗安全性研究提供高质量的研究数据,包括为免疫接种相关政策制定和调整提供证据支持;为开展疫苗安全性相关方法学研究和临床工具开发提供数据基础。进一步的示范研究还可为及时高效的新方法学框架体系建立提供参考。
