家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症合并UNC13D基因突变3例病例总结并文献复习

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作者 钱冰涛 王萌 +2 位作者 王泽芯 罗荣牡 宋庆 《罕少疾病杂志》 2023年第7期8-10,共3页

目的回顾性总结家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(FLH)临床资料,为临床诊治提供思路。方法选取3例于2020年5月至2022年10月北京航天中心医院儿科住院并确诊为家族性儿童噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(UNC13D基因突变)的临床资料及实... 目的回顾性总结家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(FLH)临床资料,为临床诊治提供思路。方法选取3例于2020年5月至2022年10月北京航天中心医院儿科住院并确诊为家族性儿童噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(UNC13D基因突变)的临床资料及实验室检测结果进行回顾性分析,总结临床特点、治疗效果及随访,结合文献分析。结果3例家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(FLH),多器官受累,多脏器损伤,化疗和对症治疗后,3例均存在UNC13D基因突变,进行异基因造血干细胞移植,随访至2023年6月1日,排异反应已控制。结论诊断为噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的儿童,建议尽早进行相关基因突变的筛查,明确病因,有助于病因治疗。 展开更多

关键词 儿童噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 UNC13D 儿童

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慢性活动性EB病毒感染合并冠状动脉扩张3例

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作者 钱冰涛 董莉 +2 位作者 石学锋 罗荣牡 宋庆 《罕少疾病杂志》 2023年第2期4-6,共3页

目的本次回顾性报道3例慢性活动性EB病毒感染出现冠状动脉扩张,甚至形成冠脉瘤的临床资料,提高对儿童慢性活动性EB病毒感染冠脉受累的认识。方法结合文献分析3例慢性活动性EB病毒感染合并冠状动脉扩张儿童的临床表现、心脏彩超+冠脉超... 目的本次回顾性报道3例慢性活动性EB病毒感染出现冠状动脉扩张,甚至形成冠脉瘤的临床资料,提高对儿童慢性活动性EB病毒感染冠脉受累的认识。方法结合文献分析3例慢性活动性EB病毒感染合并冠状动脉扩张儿童的临床表现、心脏彩超+冠脉超声、治疗效果及随访。结果3例慢性活动性EB病毒感染出现冠状动脉扩张,甚至形成冠脉瘤。并且存在多脏器损伤,并且进展迅速,随访至2022年6月30日3例患儿均已行造血干细胞移植术,排异反应已控制,门诊随访监测超声心动图+冠脉,仍遗留冠状动脉扩张、冠脉瘤。结论因此建议对患有慢性活动性EB病毒感染的患者应常规进行超声心动图+冠脉检查,对于EB病毒感染持续发热或者EB病毒载量持续阳性的病例,也建议进行超声心动图+冠脉检查,发生冠脉扩张的需要长期随访。 展开更多

关键词 EB病毒 慢性活动性EB病毒感染 儿童

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血浆(1,3)-β-D葡聚糖检测对血液病患者侵袭性真菌感染的诊断价值 被引量：9

3

作者 刘芳 吴彤 +15 位作者 蔡鹏 刘颖 卢岳 周葭蕤 杨帆 刘强 高雁群 罗荣牡 张建平 孙媛 曹星玉 殷宇明 赵艳丽 王静波 童春容 陆道培 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 2009年第4期1043-1046,共4页

免疫功能低下患者的侵袭性真菌感染(IFI)具有病死率高,诊断困难等特点。针对真菌病原的血清学方法如(1,3)-β-D葡聚糖(BG)检测(G试验)、曲霉半乳甘露聚糖检测(GM试验)具有操作简单、快速、敏感性相对高等特点,可做为IFI诊断的辅助手段。... 免疫功能低下患者的侵袭性真菌感染(IFI)具有病死率高,诊断困难等特点。针对真菌病原的血清学方法如(1,3)-β-D葡聚糖(BG)检测(G试验)、曲霉半乳甘露聚糖检测(GM试验)具有操作简单、快速、敏感性相对高等特点,可做为IFI诊断的辅助手段。较GM试验比,G试验可用于诊断除曲霉菌外更多的真菌感染。本研究旨在探讨G试验在血液病患者IFI早期诊断中的价值。血浆标本来源于2007年5月-2008年5月来自北京道培医院162例疑为IFI的血液病患者,其中化疗后患者85例,造血干细胞移植后患者77例。应用MB-80微生物动态快速检测系统定量检测患者血浆中BG的含量,将检测结果及临床特征进行回顾性分析。按照欧洲癌症研究治疗组织及真菌研究组(EORTC/MSG)诊断标准,所有病例中有确定诊断2例,临床诊断18例,拟诊75例,排除诊断67例。结果表明:以20ng/ml为诊断界值,G试验的敏感性、特异性、阳性预测值(PPV)和阴性预测值(NPV)分别为75%、91%、72.4%和92.4%。在75例拟诊病例中,其中有51例G试验阳性,且对广谱抗生素无效而经过抗真菌治疗有效,经过临床回顾性分析符合IFI,表明G试验使IFI诊断率提高31.4%。结论:G试验是早期诊断血液病患者IFI的简单、快速的方法。 展开更多

关键词 (1 3)-β—D葡聚糖 侵袭性真菌感染 血液病

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异基因造血干细胞移植后34例肠道重度移植物抗宿主病临床特点及预后分析 被引量：7

4

作者 罗荣牡 吴晓雄 +4 位作者 王静波 张建平 邹威 胥方 达万明 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 2011年第6期1501-1504,共4页

本研究探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后重度肠道移植物抗宿主病(GVHD)的临床特点和影响预后的相关因素。选择北京市道培医院2007年1月至2011年1月共710例allo-HSCT后发生重度肠道GVHD的34例患者,随访至2011年7月1日,回顾性分析... 本研究探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后重度肠道移植物抗宿主病(GVHD)的临床特点和影响预后的相关因素。选择北京市道培医院2007年1月至2011年1月共710例allo-HSCT后发生重度肠道GVHD的34例患者,随访至2011年7月1日,回顾性分析患者的临床特征,采用SPSS 19.0进行单因素分析影响预后的相关因素。结果表明,重度肠道GVHD发生率为4.79%,发生中位时间为移植后29(18-210)天。18例GVHD患者接受了肠镜检查,通过肠镜下组织改变及活检组织病理学检查确诊肠道重度GVHD,其中6例合并病毒性肠炎的患者镜下可见深在溃疡,组织病理学检查提示病毒包涵体或病毒抗原阳性。甲基泼尼松龙(MP)、他克莫司(FK506)或环孢素(CsA)、CD25单克隆抗体、布地奈德口服联合治疗好转率85.29%(29/34),29例治疗好转的病例中有9例死于肠道GVHD后的其他并发症,总生存率为58.82%(20/34)。单因素分析表明,超急性移植物抗宿主病(hGVHD)是影响肠道GVHD患者总生存率的不良因素(p=0.026)。结论:早期肠镜检查是确诊重度肠道GVHD的有效的方法,联合MP、CsA或FK506、CD25单克隆抗体治疗及布地奈德口服疗效显著,加强GVHD后期并发症的治疗能提高总生存率。 展开更多

关键词 异基因造血干细胞移植 移植物抗宿主病 肠道移植物抗宿主病

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清肿瘤化疗方案联合低强度改良预处理方案用于异基因造血干细胞移植治疗30例恶性血液病的安全性和疗效初探 被引量：6

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作者 罗荣牡 达万明 +7 位作者 胡波 司英健 张晓妹 杜振兰 刘全华 王娅 岳燕 陈伟 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2014年第4期1047-1052,共6页

本研究旨在探讨清肿瘤化疗方案联合低强度预处理方案用于异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的安全性及有效性。回顾性分析2012年1月1日-2013年1月1日接受本预处理方案的30例恶性血液病病例,评估植入情况、GVHD情况、感染发生情况、预... 本研究旨在探讨清肿瘤化疗方案联合低强度预处理方案用于异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的安全性及有效性。回顾性分析2012年1月1日-2013年1月1日接受本预处理方案的30例恶性血液病病例,评估植入情况、GVHD情况、感染发生情况、预处理相关毒性及复发率和生存率。全部病人移植前签署知情同意书,随访终止时间为2014年3月12日,中位随访时间20.5(16.3-27.3)个月。结果表明,30例病人均获得100%植入,无预处理相关脏器衰竭发生及死亡事件,II-IV度aGVHD累积发生率为37.9%,其中III-IV度重度GVHD发生率为3.4%,慢性广泛型GVHD发生率为13.8%,复发1例,移植后1例出现移植排斥现象,1例出现移植物功能不良,死亡2例(6.7%),均死于植活后感染。1年生存率为93.3%,1年无病生存率为83.3%。结论:清肿瘤化疗方案联合低强度改良预处理方案用于异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病初步结果为安全有效,对于减少血液恶性肿瘤移植后的复发具有一定的作用。 展开更多

关键词 移植预处理 异基因造血干细胞移植 恶性血液病

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亲缘单倍体造血干细胞移植治疗22例儿童高危血液肿瘤的安全性及疗效分析 被引量：3

6

作者 罗荣牡 达万明 +4 位作者 张晓妹 杜振兰 刘全华 邹威 胥方 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2013年第6期255-258,共4页

目的评估亲缘单倍体造血干细胞移植在儿童高危血液肿瘤治疗中的安全性及疗效。方法回顾性分析22例14岁及以下的高危恶性血液病患儿在接受亲缘单倍体造血干细胞移植后的并发症及疗效。结果全部患儿移植后造血干细胞植入成功。I～Ⅱ度急... 目的评估亲缘单倍体造血干细胞移植在儿童高危血液肿瘤治疗中的安全性及疗效。方法回顾性分析22例14岁及以下的高危恶性血液病患儿在接受亲缘单倍体造血干细胞移植后的并发症及疗效。结果全部患儿移植后造血干细胞植入成功。I～Ⅱ度急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率为64％（14／22），Ⅲ-Ⅳ度为14％（3／22）；慢性广泛型GVHD发生率为23％（5／22）；6例无GVHD发生。至随访期末，移植早期（〈100d）相关死亡率为O，总生存率为86％（19／22），多因素分析提示移植后原发病的复发为影响总生存率的高危因素（P〈0．05），移植后未出现复发或者复发倾向、出现复发或者复发倾向的两组患儿总生存率分别为94％和60％（P=0．017）。结论亲缘单倍体因造血干细胞移植在高危儿童血液肿瘤的治疗中是安全有效的，亲缘单倍体供者为合适的供者选择。 展开更多

关键词 白血病 淋巴瘤 高危 造血干细胞移植 单倍型 儿童

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外周血造血干细胞移植联合间充质干细胞输注治疗范可尼贫血患儿1例并文献复习 被引量：4

7

作者 岳燕 罗荣牡 司英健 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2015年第3期139-144,共6页

目的分析造血干细胞移植联合间充质干细胞输注对范可尼贫血(FA)患儿的治疗效果。方法通过分析1例.FA患儿外周血造血干细胞移植联合间充质干细胞输注治疗的临床资料,观察此种治疗方法对患儿的治疗效果及预后的影响。结果患儿于移植+13 d... 目的分析造血干细胞移植联合间充质干细胞输注对范可尼贫血(FA)患儿的治疗效果。方法通过分析1例.FA患儿外周血造血干细胞移植联合间充质干细胞输注治疗的临床资料,观察此种治疗方法对患儿的治疗效果及预后的影响。结果患儿于移植+13 d中性粒细胞植活,+15 d血小板植活,移植后供受者基因嵌合率为99.83%。移植后1.5个月血清CMV-DNA、EBV-DNA阳性,经免疫抑制剂减量及抗病毒治疗后转阴。移植后2个月出现皮肤GVHD(I度),未调整免疫抑制剂剂量,行间充质干细胞输注治疗4次后GVHD消失。移植后6个月,患儿出现血红蛋白水平下降,复查供受者基因嵌合率为57.8%,考虑出现移植物排斥,逐渐减停免疫抑制剂,供受者基因嵌合率复升至81.83%,血象恢复正常,无GVHD表现。现为移植后1.5年,患儿血象持续正常,供受者基因嵌合率维持在95%以上,FA相关基因检测持续转阴。结论造血干细胞移植是根治FA的重要治疗手段,健康供者骨髓间充质干细胞输注对于本例患儿造血干细胞植入、GVHD控制可能具有重要辅助作用。 展开更多

关键词 外周血造血干细胞 间充质干细胞 范可尼贫血

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进展期儿童急性白血病行挽救性造血干细胞移植的疗效分析 被引量：2

8

作者 罗荣牡 田正芹 +3 位作者 张晓妹 满期航 谷文静 王静波 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2022年第3期178-183,共6页

目的探讨进展期儿童急性白血病(骨髓原始细胞大于5%)行挽救性异基因造血干细胞移植的疗效。方法选择本中心2016年1月—2018年12月完成的年龄小于18岁的儿童白血病的造血干细胞移植病例,筛选出移植前处于白血病进展期的急性白血病44例患... 目的探讨进展期儿童急性白血病(骨髓原始细胞大于5%)行挽救性异基因造血干细胞移植的疗效。方法选择本中心2016年1月—2018年12月完成的年龄小于18岁的儿童白血病的造血干细胞移植病例,筛选出移植前处于白血病进展期的急性白血病44例患者作为研究对象,对入组病例的临床特征、预后和白血病亚组进行分析统计。结果中位随访时间为44.3(9.0-60.5)个月,3年总体生存率(OS)和无白血病生存率(LFS)分别为28.9%和27.3%。3年0S在急性髓系白血病(AML)组和急性淋巴细胞白血病(ALL)组分别为28.6%和38.5%,未显示出统计学差异(P=0.536)。3年累积复发率为59.1%,AML和ALL两组复发率无显著差异(P=0.807)。死亡原因分析显示:3年累积复发死亡24例,非复发死亡8例。多因素分析显示,复发为影响生存的独立预后不良因素HR=4.38(95%CI:1.820-10.186,P=0.001)。结论无法获得缓解的儿童急性白血病,进展期行挽救性造血干细胞移植,大约1/3的患者可以获得生存,复发仍为主要的死亡原因。 展开更多

关键词 白血病 异基因造血干细胞移植 儿科 难治 复发

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新型儿童单倍体造血干细胞移植体系治疗儿童血液病结果初探——一个单中心回顾性分析

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作者 罗荣牡 达万明 +6 位作者 司英健 张晓妹 杜振兰 王娅 岳燕 陈伟 邢国胜 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2015年第4期181-188,共8页

目的探索采用新型儿童单倍体造血干细胞移植（haplo—HSCT）技术体系治疗儿童血液病的安全性和疗效。方法具备HSCT适应症的血液病患儿共56例，均采用新型儿童haplo-HSCT技术体系治疗，回顾性分析植入成功率、移植关死亡率、GVHD发生率... 目的探索采用新型儿童单倍体造血干细胞移植（haplo—HSCT）技术体系治疗儿童血液病的安全性和疗效。方法具备HSCT适应症的血液病患儿共56例，均采用新型儿童haplo-HSCT技术体系治疗，回顾性分析植入成功率、移植关死亡率、GVHD发生率、总生存率及无病生存率情况。结果56例血液病患儿中，男34例，女22例，恶性血液病45例，再生障碍性贫血10例，家族性噬血细胞综合征l例，新型haplo—HSCT技术体系治疗后评价：（1）回输单个核细胞中位数为10．59（6．36～13．74）×10^8／kg，CD34＋细胞中位数为7．02（2．00～25．86）×10^6／kg。全部植入成功；（2）干细胞回输后100d内，移植相关死亡率为1．8％；（3）100d内自然发生Ⅰ～Ⅱ度急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率为32．14％，Ⅲ～Ⅳ度急性GVHD发生率为1．8％；100d后为治疗和预防复发所进行的供者淋巴细胞输注及减停免疫抑制剂相关的Ⅲ～Ⅳ度急性GVHD发生率5．36％（3例）。100d后自然发生的广泛型慢性GVHD总发生率为3．6％，为治疗和预防复发所进行的DLI及减停免疫抑制剂导致的慢性广泛型GVHD发生率5．36％；（4）中位随访18（6～40．8）个月，总生存率（OS）92．85％，无病生存率（DFS）为87．5％，复发2例，出现微小残留病2例，观察期超过1年的38例病例中，1年OS为92．11％，1年DFS为89．47％。中位生存时间为20．35个月。采用SPSS20．0 Log-Rank法比较淋系和髓系恶性血液病总生存及DFS分别为87．5％和95％（P=0．347）及75％和95％（P=0．058）。结论本研究初步显示对于无相合同胞供者、不能及时寻找到非血缘HLA相合供者的儿童血液病患者，本中心所采用的新型haplo－HSCT技术体系有效性及安全性可靠，淋系及髓系两组比较虽然差异无显著性，但是显示髓系恶性血液病DFS优于淋系的趋势，更远期的疗效尚须更长随访时间进一步总结。 展开更多

关键词 造血干细胞移植 单倍体 儿童 恶性血液病 移植物抗宿主病 无病生存率

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亲缘单倍体造血干细胞移植治疗急性巨核细胞白血病的疗效及安全性分析 被引量：3

10

作者 张晓妹 罗荣牡 +5 位作者 司英健 杜振兰 邢国胜 王娅 谷文静 陈伟 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2019年第1期5-12,共8页

目的探讨单倍型异基因造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗急性巨核细胞白血病(AMKL)的疗效及安全性分析。方法回顾性分析2013年2月-2018年4月我院收治14例AMKL患儿进行Haplo-HSCT的临床资料并复习相关文献。男性9例,女性5例,中位年龄2(1. 4... 目的探讨单倍型异基因造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗急性巨核细胞白血病(AMKL)的疗效及安全性分析。方法回顾性分析2013年2月-2018年4月我院收治14例AMKL患儿进行Haplo-HSCT的临床资料并复习相关文献。男性9例,女性5例,中位年龄2(1. 4～3)岁,13例为第一次Haplo-HSCT,1例为非血缘全相合无关供者移植半年后复发挽救性二次移植。HLA配型均为父母亲单倍型。使用清髓性预处理方案,同时兼顾患儿个体实际情况制定的个体化方案。移植物为骨髓和/或外周血干细胞,输注单个核细胞中位数为10. 2(2.3～12.7)×10~8/kg,CD34+细胞中位数为6.2(2.0～11.5)×10~6/kg,非血缘脐带血做为第三方细胞辅助治疗。结果中性粒细胞、血小板重建的中位天数分别为14d和15d。28d评价供受者间基因嵌合率完全供者型占92%(12/13),1例移植后排斥,1例移植11d尚未植活,死于弥漫性肺出血。Ⅰ～Ⅳ度aGVHD发生率为61%(8/13),其中Ⅲ～Ⅳ度aGVHD3例,其中1例因aGVHD死亡,cGVHD累积发生率53%(7/13),其中广泛型cGVHD为0。CMV/EBV病毒激活率30%(4/13)。3例移植后早期复发(100d内),复发率为23%(3/13),9例患儿免疫残留持续阴性,为供者型完全嵌合,无病生存至今,存活的9例患者中位随访时间21(8～61)个月,总生存率为64%(9/14)。结论 AMKL单纯依靠化疗预后差,Haplo-HSCT可以改善AMKL患儿预后,提高生存率,但仍有部分患儿早期复发,减少复发的手段值得进一步探讨。 展开更多

关键词 急性巨核细胞白血病 儿童 单倍体造血干细胞移植 移植物抗宿主病

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儿童肝炎相关再生障碍性贫血的诊治进展 被引量：3

11

作者 张晓妹 罗荣牡 《传染病信息》 2019年第2期171-174,共4页

儿童肝炎相关再生障碍性贫血(hepatitis associated aplastic anemia, HAAA)简称肝炎相关性再障,其外周血细胞减少、骨髓造血衰竭常在急性黄疸型肝炎之后数月内突然发生,是罕见的血液病。确切的病原学至今仍不清楚,但 T 淋巴细胞介导的... 儿童肝炎相关再生障碍性贫血(hepatitis associated aplastic anemia, HAAA)简称肝炎相关性再障,其外周血细胞减少、骨髓造血衰竭常在急性黄疸型肝炎之后数月内突然发生,是罕见的血液病。确切的病原学至今仍不清楚,但 T 淋巴细胞介导的免疫损伤肝脏及骨髓造血干细胞的机制明确,造血干细胞移植治疗为首选方案。本文就儿童HAAA的流行病学、诊断标准、发病原因及治疗方案进展作一综述。以期改善我国重型/极重型儿童 HAAA 患者的预后。 展开更多

关键词 儿童 肝炎 再生障碍性贫血 异基因造血干细胞移植

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克拉屈滨联合马法兰方案用于儿童FLT-3/ITD阳性难治白血病的疗效分析 被引量：2

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作者 杜振兰 罗荣牡 +7 位作者 张晓妹 王娅 司英健 陈伟 谷文静 邢国胜 窦凌松 封志纯 《中国临床医生杂志》 2020年第1期31-35,共5页

目的探讨包含克拉屈滨联合马法兰的清肿瘤移植预处理方案用于儿童FLT-3阳性难治白血病移植的安全性及疗效。方法分析中国人民解放军总医院第七医学中心八一儿童医院2例FLT-3/ITD阳性难治性白血病移植患儿临床基础资料,采用亲缘单倍型造... 目的探讨包含克拉屈滨联合马法兰的清肿瘤移植预处理方案用于儿童FLT-3阳性难治白血病移植的安全性及疗效。方法分析中国人民解放军总医院第七医学中心八一儿童医院2例FLT-3/ITD阳性难治性白血病移植患儿临床基础资料,采用亲缘单倍型造血干细胞移植,预处理方案采用克拉屈滨联合马法兰为基础的清髓、清肿瘤方案,分析预处理耐受性、并发症及移植后本病缓解情况。结果 2例患儿移植前均为化疗耐药、FLT-3/ITD阳性的难治复发型急性髓系白血病,1例年长患儿预处理耐受性较好,1例幼儿预处理过程中出现肿瘤溶解综合征、肺部感染及药物性肺损伤。移植后2例患儿均完全植活,本病获完全缓解,FLT-3/ITD基因转阴,嵌合率转为完全供者型。结论清肿瘤预处理方案有利于肿瘤负荷大、移植后复发率高者。克拉屈滨联合马法兰的移植预处理方案可用于难治复发FLT-3/ITD阳性的AML患者,加用索拉菲尼可能将更获益。 展开更多

关键词 克拉屈滨 马法兰 难治白血病 儿童造血干细胞移植

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异基因造血干细胞移植治疗儿童范可尼贫血5例并文献复习 被引量：2

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作者 司英健 罗荣牡 +9 位作者 杜振兰 张晓妹 陈伟 谷文静 王娅 窦凌松 王志敏 邢国胜 王洋 胡波 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2017年第3期131-137,共7页

目的初步探讨异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗范可尼贫血(FA)的疗效,为探索更加优化移植方案提供依据。方法回顾性分析2012年6月-2016年12月我院收治5例FA患儿进行HSCT的临床资料并复习相关文献。5例患儿中2例行非血缘相合HSCT治疗,3例... 目的初步探讨异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗范可尼贫血(FA)的疗效,为探索更加优化移植方案提供依据。方法回顾性分析2012年6月-2016年12月我院收治5例FA患儿进行HSCT的临床资料并复习相关文献。5例患儿中2例行非血缘相合HSCT治疗,3例行单倍体HSCT治疗。预处理方案以氟达拉滨(Flu)、低剂量环磷酰胺(CTX)、抗人胸腺/T淋巴细胞免疫球蛋白(ATG-G/F)为主干,根据移植前输血总量、是否合并白血病,在主干基础上±白消安(Bu)或±全身照射(TBI)。5例患儿回输CD34^+细胞中位计数为8.46(5.46~15.29)×10~6/kg,单个核细胞(MNC)中位计数为13.07(8.33~14.26)×10~8/kg。采用他克莫司和吗替麦考酚酯联合预防移植物抗宿主病(GVHD)。随访中位时间40.7(15~42)个月。结果 5例患儿HSCT预处理过程中,除1例合并严重消化道黏膜反应,其余耐受性尚可;中性粒细胞恢复中位时间10(8~13)d,血小板恢复中位时间16(12~61)d,无原发性植入失败发生;移植后3例发生移植物排斥,分别通过停用全部免疫抑制剂、回输供者干细胞后恢复为完全供者型;4例发生不同程度急性GVHD,3例需升级为二线免疫抑制治疗控制病情,2例发展为慢性GVHD;随访至2016年12月,2例无事件存活,2例存在慢性GVHD,目前病情控制理想,1例死亡。4例存活患儿移植后血细胞未再检测出FA相关基因突变,生长发育同正常同龄儿童,目前尚未发现合并实体肿瘤。结论对于缺乏同胞相合供者的FA患者,其他类型HSCT治疗采用"Flu+低剂量CTX+ATG±Bu或±TBI"预处理方案耐受性尚可,无原发性植入失败发生,但加用Bu或TBI对预处理相关毒性及远期预后的影响还需要深入研究;移植物排斥和GVHD仍是影响患儿生存主要因素,探索个体化、优化HSCT方案治疗FA的临床研究已成为必然。 展开更多

关键词 范可尼贫血 儿童 造血干细胞移植 移植物排斥 移植物抗宿主病

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两种药物对儿童急性白血病合并真菌感染的临床疗效观察 被引量：4

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作者 司英健 罗荣牡 +5 位作者 胡波 杨凯 张晓妹 杜振兰 王娅 陈伟 《实用癌症杂志》 2018年第5期753-755,759,共4页

目的探讨泊沙康唑和伊曲康唑预防及治疗儿童急性白血病合并侵袭性真菌感染的疗效。方法回顾性分析接受常规化疗的57例白血病患儿,分别应用口服伊曲康唑及泊沙康唑预防及治疗侵袭性真菌感染,分别对两组的不良反应及临床疗效进行比较。结... 目的探讨泊沙康唑和伊曲康唑预防及治疗儿童急性白血病合并侵袭性真菌感染的疗效。方法回顾性分析接受常规化疗的57例白血病患儿,分别应用口服伊曲康唑及泊沙康唑预防及治疗侵袭性真菌感染,分别对两组的不良反应及临床疗效进行比较。结果泊沙康唑组CR率和总有效率均高于伊曲康唑组,但差异无统计学意义(P>0.05);泊沙康唑组不良反应发生率较伊曲康唑组增高,差异无统计学意义(P>0.05),具体不良反应方面,泊沙康唑组肝功能损害发生率明显高于伊曲康唑组,差异有统计学意义(P<0.05),而在神经毒性、视觉障碍、肾功能损害及消化道反应方面,两组间差异无统计学意义(P>0.05)。结论泊沙康唑预防及治疗侵袭性真菌感染有效率高于伊曲康唑,其肝功能损害的不良反应同时也高于伊曲康唑。 展开更多

关键词 儿童 急性白血病 真菌感染 泊沙康唑 伊曲康唑

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TCRαβ^+/CD19^+细胞去除的亲缘单倍型移植挽救性治疗范可尼贫血转急性髓系白血病1例伴文献复习 被引量：2

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作者 杜振兰 司英健 +4 位作者 陈伟 张晓妹 王娅 谷文静 罗荣牡 《中国临床医生杂志》 2018年第11期1291-1295,共5页

目的探讨,TCRαβ^+/CD19^+细胞去除的亲缘单倍型移植的安全性及不良反应。方法通过1例由范可尼贫血转化为急性髓性白血病M5的患儿进行TCRαβ^+/CD19^+细胞去除的单倍型移植治疗,并对其中优势及并发症结果进行分析。结果患者出现早期... 目的探讨,TCRαβ^+/CD19^+细胞去除的亲缘单倍型移植的安全性及不良反应。方法通过1例由范可尼贫血转化为急性髓性白血病M5的患儿进行TCRαβ^+/CD19^+细胞去除的单倍型移植治疗,并对其中优势及并发症结果进行分析。结果患者出现早期移植排斥,分析导致植入失败的原因,植入失败后紧急使用HLA10/10相合无关供者进行非血缘异基因造血干细胞移植,后顺利植入,随访9个月余,状态良好。结论 TCRαβ^+/CD19^+细胞去除的造血干细胞移植是一种有效的体外去T方式,有其明显优势,还有一些问题仍需继续探究解决。 展开更多

关键词 TCRαβ^+/CD19^+细胞去除 范可尼贫血 造血干细胞移植

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单倍体造血干细胞移植治疗幼年型粒单核细胞白血病的临床研究 被引量：1

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作者 王娅 罗荣牡 +5 位作者 司英健 邢国胜 张晓妹 杜振兰 谷文静 陈伟 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2019年第4期179-185,共7页

目的探索单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗幼年型粒单核细胞白血病(JMML)的效果。方法回顾性分析2013年12月-2017年12月我科收治的12例JMML患儿进行haplo-HSCT的临床资料。男9例,女3例,平均发病年龄3.4(1.1~5.8)岁。采用haplo-HSC... 目的探索单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗幼年型粒单核细胞白血病(JMML)的效果。方法回顾性分析2013年12月-2017年12月我科收治的12例JMML患儿进行haplo-HSCT的临床资料。男9例,女3例,平均发病年龄3.4(1.1~5.8)岁。采用haplo-HSCT治疗,观察预处理相关毒性、植入、移植物抗宿主病(GVHD)、移植物排斥、复发、感染及生存情况。结果 12例患儿预处理耐受性可;12例患儿全部获造血重建,中性粒细胞植活中位时间19.5(13~25)d,血小板植活中位时间25(12~129)d;移植后28d进行首次骨髓嵌合率检测:8例完全植入,3例混合植入,1例植入失败;aGVHD总发生率92%(11/12),其中Ⅲ~Ⅳ度aGVHD发生率42%(5/12),cGVHD发生率33%(4/12),广泛型cGVHD发生率为0%(0/12);2例并发移植物排斥,其中1例复发,1例经停用免疫抑制处理后再次达完全嵌合;12例患儿中2例复发,复发后1例接受二次移植,1例给予化疗+供者淋巴细胞输注(DLI)后再次达完全缓解。随访至2019年2月,中位随访时间21.5(7~61)个月,2年OS为75%,2年DFS为67%。结论 haplo-HSCT是治疗JMML的有效方法,但植入、GVHD、排斥、复发、感染仍是影响患儿生存的主要因素,优化移植方案及复发后的挽救性治疗方案是提高JMML生存的关键。 展开更多

关键词 幼年型粒单核细胞白血病 单倍体造血干细胞移植 移植物抗宿主病 植入 排斥 复发

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挽救性异基因造血干细胞移植治疗45例复发难治性急性髓系白血病疗效分析 被引量：13

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作者 王静波 吴彤 +12 位作者 达万明 童春容 孙媛 赵艳丽 殷宇明 曹星玉 卢岳 高雁群 周葭蕤 张建平 罗荣牡 邹威 陆道培 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2012年第6期467-470,共4页

目的分析复发难治性急性髓系白血病（AML）挽救性异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）的疗效。方法2006年9月至2010年4月共完成45例复发难治性AML挽救性allo—HSCT，预处理前骨髓中幼稚细胞中位数为0．360（0．200～0．920）。供者来源... 目的分析复发难治性急性髓系白血病（AML）挽救性异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）的疗效。方法2006年9月至2010年4月共完成45例复发难治性AML挽救性allo—HSCT，预处理前骨髓中幼稚细胞中位数为0．360（0．200～0．920）。供者来源：同胞HLA配型6／6相合移植6例，非血缘关系移植9例，单倍体移植30例。预处理方案：改良BuCy（白消安＋环磷酰胺）方案20例，大剂量阿糖胞苷（HDAra—C）＋Bu／氟达拉滨（Flu）16例，FLAG／RICBuCy方案6例，全身照射（TBI）／Cy2例，TBI／FIu方案1例，根据患者病情可加入G—CSF、甲氨蝶呤、米托葸醌、替尼泊苷、阿克拉霉素、赛替哌等药物。结果43例患者稳定植活，1例于植活前死于多器官衰竭。1例植入失败复发，白细胞植活中位时间为14（10～21）d，血小板植活中位时间为15（9～79）d。20例患者发生急性移植物抗宿主病（GVHD），累计发生率为53．3％，其中Ⅱ～Ⅳ度累计发生率为34％。26例患者发生慢性GVHD，慢性GVHD的累计发生率为59．1％，其中广泛型GVHD的累计发生率为38．3％。发生CMV血症28例，细菌感染33例，真菌感染16例。11例患者复发，其中9例为血液学复发，1例为免疫学复发，1例为中枢神经系统复发，累计复发率为29．2％。中位随访时间为30（0．5～57）个月，45例患者中29例存活，3年总存活率及无病存活率分别为62．6％及60．2％。结论个体化预处理方案联合预防性的免疫治疗进行allo．HSCT是治疗复发难治AML有效可靠的手段。 展开更多

关键词 白血病 非淋巴细胞 急性 复发 造血干细胞移植

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强烈预处理异基因造血干细胞移植治疗高危难治性白血病 被引量：9

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作者 王静波 达万明 +8 位作者 张建平 罗荣牡 孙媛 魏志杰 张维婕 赵艳丽 吴彤 童春容 陆道培 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2010年第8期505-509,共5页

目的 研究强烈预处理异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗高危难治白血病患者的临床疗效.方法 根据患者移植前状态设计①HDAra-C＋Bu/Cy;②HDAra-C＋Bu/Flud;③G-CSF primed HDAa-C＋Bu/Cy;④FLAG/RICBuCy 4组强烈预处理方案,对57例... 目的 研究强烈预处理异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗高危难治白血病患者的临床疗效.方法 根据患者移植前状态设计①HDAra-C＋Bu/Cy;②HDAra-C＋Bu/Flud;③G-CSF primed HDAa-C＋Bu/Cy;④FLAG/RICBuCy 4组强烈预处理方案,对57例高危难治患者进行alloHSCT,分析移植后患者造血重建、总生存（OS）率、无病生存（DFS）率、移植物抗宿主病（GVHD）、感染及复发率等临床指标.结果 57例患者中除1例未植活,56例稳定植入.中位随访时间17.5（2～34）个月,OS率为（74.7±6.1）%,无白血病生存（LFS）率为（62.4±6.7）%.高危组OS及LFS率分别为（74.2±7.1）%及（58.8±8.1）%,进展期组OS及LFS率分别为（77.0±11.8）%及（72.7±11.7）%.57例患者中29例发生急性GVHD（Ⅰ度18例,Ⅱ度4例,Ⅲ度2例,Ⅳ度5例）,累计发生率为（50.9±6.6）%,其中,Ⅱ～Ⅳ度和Ⅲ～Ⅳ度急性GVHD累计发生率分别为（19.3±5.2）%和（12.3±4.3）%.在可评估的56例患者中,36例发生慢性GVHD,累计发生率为（64.3±6.4）%.39例（68.42%）发生巨细胞病毒（CMV）血症.13例（22.8%）发生病毒性膀胱炎.38例（66.67%）发生细菌感染.16例（28.07%）发生真菌感染.57例患者中14例复发,其中血液学复发11例,髓外复发3例,累计复发率为（24.6±5.7）%.其中,高危组累计复发率为（28.1±7.7）%,进展期组累计复发率为（15.6±10.2）%.死亡15例,均发生在移植第100天后,移植相关死亡率为（26.3±5.8）%.死于复发6例,细菌、真菌感染5例,慢性GVHD 4例.结论 清肿瘤性个体化allo-HSCT是治疗高危难治性白血病的安全有效手段. 展开更多

关键词 白血病 造血干细胞移植 个体化 移植预处理

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单倍型造血干细胞移植治疗不同肿瘤负荷恶性血液病的效果及预后分析 被引量：2

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作者 罗荣牡 张晓妹 +3 位作者 杜振兰 刘全华 王娅 达万明 《白血病．淋巴瘤》 CAS 2014年第7期420-423,共4页

目的 探讨单倍型造血干细胞移植治疗移植前处于不同肿瘤负荷的血液恶性肿瘤的安全性及影响生存的危险因素.方法 回顾性分析2007年1月至2013年5月70例接受单倍型造血干细胞移植的血液恶性肿瘤患者临床资料,根据移植前肿瘤残留的情况分成... 目的 探讨单倍型造血干细胞移植治疗移植前处于不同肿瘤负荷的血液恶性肿瘤的安全性及影响生存的危险因素.方法 回顾性分析2007年1月至2013年5月70例接受单倍型造血干细胞移植的血液恶性肿瘤患者临床资料,根据移植前肿瘤残留的情况分成低肿瘤负荷组、中肿瘤负荷组、高肿瘤负荷组,分析移植前肿瘤残留对生存的影响.同时分析这些患者的预处理方案、移植相关并发症及复发等情况.结果 随访截至2014年1月1日,中位随访34.05个月（7.4～83.6个月）.全部患者均获得植入,Ⅱ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率47.14％（33/70）,其中Ⅲ～Ⅳ度急性GVHD发生率21.4％（15/70）.慢性广泛型GVHD发生率20.0％（14/70）.至随访期结束总生存率68.6％,移植相关死亡率12.8％,复发死亡率18.6％.低肿瘤负荷组、中肿瘤负荷组、高肿瘤负荷组2年生存率分别为91.7％、72.7％、33.3％,移植前肿瘤残留是影响生存的高危因素（移植前中、高肿瘤负荷组2年生存率比较,P=0.016）.结论 单倍型造血干细胞移植在血液恶性肿瘤的治疗中是安全有效的,移植前肿瘤残留为影响患者总生存及导致复发的重要原因,对预后不良的血液恶性肿瘤患者,应该在缓解后尽早接受造血干细胞移植来减少移植后的复发,提高总生存. 展开更多

关键词 血液肿瘤 单倍型 造血干细胞移植 复发 肿瘤负荷

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HLA联合KIR配型选择供者成功移植治疗复发难治急性白血病并文献复习 被引量：2

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作者 罗荣牡 杜振兰 +3 位作者 刘全华 张晓妹 王娅 达万明 《中华临床医师杂志（电子版）》 CAS 2014年第5期133-137,共5页

目的：探求杀伤细胞免疫球蛋白样受体（KIR）基因配型在选择亲缘单倍体供者中的作用及进展期急性白血病挽救性移植的个性化预处理方案的选择。方法回顾性分析我科室1例进展期急性髓性白血病行单倍体造血干细胞移植的病例，对其单倍型供... 目的：探求杀伤细胞免疫球蛋白样受体（KIR）基因配型在选择亲缘单倍体供者中的作用及进展期急性白血病挽救性移植的个性化预处理方案的选择。方法回顾性分析我科室1例进展期急性髓性白血病行单倍体造血干细胞移植的病例，对其单倍型供者的选择、个性化预处理方案、移植后预防复发及移植预处理毒性、急性移植物抗宿主病（GVHD）及白血病等情况，并对KIR 基因在供者选择中的作用及挽救性移植病例的个性化预处理方案选择的依据进行文献复习。结果随访1年，该患者获得完全植入，端串联重复序列（STR）-PCR验证为完全供者型，＋19 d白血病植活，＋38 d血小板脱离输注。无Ⅱ～Ⅳ度GVHD及广泛型慢性GVHD发生，白血病持续缓解，白血病残留MLL-PCR基因持续为0。结论对于进展期白血病接受单倍体造血干细胞移植作为挽救性移植，清肿瘤性个性化方案及选择KIR配型不合的单倍体供者值得探讨。 展开更多

关键词 受体 KIR 造血干细胞移植 白血病 髓样 急性 复发 单倍体

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