儿童异基因造血干细胞移植100天后闭塞性细支气管炎综合征临床特点及危险因素分析

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作者 孙若楠 李泊涵 +12 位作者 郑德菲 赵夏莹 林子云 胡昳歆 高莉 高静 李捷 卢俊 肖佩芳 潘健 凌婧 方芳 胡绍燕 《临床儿科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第2期139-145,共7页

目的分析儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后闭塞性细支气管炎综合征(BOS)的临床特点及危险因素,以进一步优化治疗方案。方法回顾性分析2010年10月至2018年12月在苏州大学附属儿童医院接受alloHSCT患儿的临床资料。结果共纳入351例... 目的分析儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后闭塞性细支气管炎综合征(BOS)的临床特点及危险因素,以进一步优化治疗方案。方法回顾性分析2010年10月至2018年12月在苏州大学附属儿童医院接受alloHSCT患儿的临床资料。结果共纳入351例患儿,男213例、女138例。截止至2019年9月1日,共29例(8.3%)患儿发生BOS,男11例、女18例,中位年龄92.0(67.0~132.0)月。移植至发生BOS的中位时间为10.0(8.5~20.0)月。移植后1、2、3年BOS累积发生率分别为(6.0±1.3)%、(10.0±1.8)%、(10.7±2.0)%。29例BOS患儿中,28例BOS发病前合并其他靶器官慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。多因素logistic回归分析结果显示年龄较大、女性、移植后100天内有呼吸系统疾病以及合并其他靶器官cGVHD是BOS发生的独立危险因素(P<0.05)。结论BOS是HSCT后的严重并发症。女性、年龄较大、合并其他靶器官cGVHD、移植后100天内有呼吸系统疾病的患儿发生BOS的风险更大。 展开更多

关键词 造血干细胞移植 闭塞性细支气管炎综合征 移植物抗宿主病 儿童

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请别误读了“诺贝尔医学奖”——走向诺贝尔医学奖,我们还需要什么

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作者 胡昳歆 刘虹副（指导教师） 刘虹（指导教师） 《医学与哲学（A）》 CSSCI 北大核心 2008年第3期67-68,共2页

我国至今未能获得诺贝尔生理学或医学奖的原因,不仅是科研经费不够充沛、学术氛围不够自由、教育体制挫伤人们的求知欲等;走向诺贝尔生理学或医学奖,我们还需要一种兼济天下的气质;一种务实求是的品质;一种广博长远的视野;一种淡泊名利... 我国至今未能获得诺贝尔生理学或医学奖的原因,不仅是科研经费不够充沛、学术氛围不够自由、教育体制挫伤人们的求知欲等;走向诺贝尔生理学或医学奖,我们还需要一种兼济天下的气质;一种务实求是的品质;一种广博长远的视野;一种淡泊名利的心态;一种坚韧奉献的精神。 展开更多

关键词 诺贝尔医学奖 诺贝尔奖 精神

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可溶性IL-2受体及NK细胞活性在噬血细胞性淋巴组织细胞增多症中的意义 被引量：5

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作者 王菱菱 胡昳歆 +6 位作者 陈纬凤 许戟 张蔚 吴雨洁 田甜 仇红霞 李建勇 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2012年第2期401-404,共4页

本研究通过检测噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)患者外周血中可溶性IL-2受体(sCD25)及NK细胞活性,探讨它们在HLH中的意义。应用酶联免疫吸附法检测20例HLH患者、15例正常对照者、20例急性髓系白血病(AML)患者及20例系统性红斑狼疮(S... 本研究通过检测噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)患者外周血中可溶性IL-2受体(sCD25)及NK细胞活性,探讨它们在HLH中的意义。应用酶联免疫吸附法检测20例HLH患者、15例正常对照者、20例急性髓系白血病(AML)患者及20例系统性红斑狼疮(SLE)患者外周血血清sCD25水平;用流式细胞术CD107a标记法及传统的LDH释放法检测HLH组及正常对照组外周血NK细胞活性。结果显示:HLH组血清sCD25水平较正常对照组、AML组及SLE组均明显升高(P<0.001);HLH组NK细胞活性明显低于正常对照组(P<0.05);将流式细胞术CD107a标记法与传统的LDH释放法检测NK细胞活性进行相关分析,该两种检测方法之间具有显著相关性(r=0.73,P<0.05)。结论:血清sCD25及外周血NK细胞活性检测是HLH重要的辅助诊断指标,流式细胞术CD107a标记法检测NK细胞活性简单、稳定、重复性高,有助于HLH的临床诊断。 展开更多

关键词 sCD25 NK细胞活性 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症

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HLH-2004方案治疗继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症10例临床分析 被引量：2

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作者 张丽娟 仇红霞 +9 位作者 李建勇 许戟 王菱菱 胡昳歆 范磊 张苏江 徐卫 吴汉新 钱思轩 陆化 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 2010年第6期1525-1530,共6页

本研究旨在探讨HLH-2004方案在继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(secondary hemophagocytic lymphohistiocytosis,sHLH)患者中的临床疗效。对我科10例行HLH-2004方案化疗的sHLH患者进行回顾性分析。结果表明,化疗中7例患者有临床反... 本研究旨在探讨HLH-2004方案在继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(secondary hemophagocytic lymphohistiocytosis,sHLH)患者中的临床疗效。对我科10例行HLH-2004方案化疗的sHLH患者进行回顾性分析。结果表明,化疗中7例患者有临床反应,3例患者无反应。5例sHLH患者未完成8周初始治疗,其中4例死亡,1例因严重药物副反应改用CHOP方案,治疗4个疗程后获疾病缓解。5例患者完成初始治疗,3例获疾病缓解,2例疾病控制不佳。3例缓解患者中,1例死于疾病复发,另2例维持缓解;2例控制不佳的患者中,1例死亡,另1例出院后获疾病缓解。结论:感染相关的HLH(IAHS)患者予HLH-2004方案化疗联合有效抗感染治疗后缓解率高,而EB病毒相关的HLH(EBV-HLH)或淋巴瘤相关的HLH(LAHS)患者缓解率低、缓解后易复发。 展开更多

关键词 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 HLH-2004方案 继发因素

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去甲基化药物预防儿童急性白血病造血干细胞移植后复发的安全性及耐受性分析

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作者 王庆伟 李泊涵 +8 位作者 凌婧 胡昳歆 高莉 李捷 卢俊 杜智卓 李乐 肖佩芳 胡绍燕 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2023年第3期191-195,198,共6页

目的探讨儿童急性白血病行异基因造血干细胞移植后应用去甲基化药物(HMAs)预防白血病复发的安全性、耐受性。方法回顾性分析2019年12月—2022年1月20例白血病患儿在移植后接受HMAs预防性治疗的临床资料,10例予地西他滨,10例予阿扎胞苷,... 目的探讨儿童急性白血病行异基因造血干细胞移植后应用去甲基化药物(HMAs)预防白血病复发的安全性、耐受性。方法回顾性分析2019年12月—2022年1月20例白血病患儿在移植后接受HMAs预防性治疗的临床资料,10例予地西他滨,10例予阿扎胞苷,每例在可耐受状态下完成4~6个疗程后进入随访观察。末次随访时间是2022年10月,分析HMAs治疗期间患儿的耐受情况,比较3~4级不良事件(AE)与不同HMAs、同种药物不同剂量的相关性。结果20例中15例完成了4~6个疗程HMAs治疗方案。在完成的80个HMAs疗程中,共发生37例次3~4级AE:中性粒细胞计数减少27例次;血小板减少2例、贫血1例;肝功能异常2例;感染性疾病5例。阿扎胞苷组发生3~4级AE显著低于地西他滨组(P<0.001)。预防复发的疗效显示20例患儿除1例髓外复发外,余19例均无复发。结论HMAs在造血干细胞移植后预防性应用安全性及耐受性良好,发生3~4级AE与HMAs的种类有明显相关性,但与其剂量无明显相关性。 展开更多

关键词 造血干细胞移植 急性白血病 儿童 地西他滨 阿扎胞苷

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脐带血移植治疗儿童血液病疗效的回顾性分析 被引量：3

6

作者 刘虎 肖佩芳 +8 位作者 卢俊 姚艳华 李捷 凌婧 翟宗 胡昳歆 万琳 卞馨妮 胡绍燕 《临床儿科杂志》 CSCD 北大核心 2017年第10期769-774,共6页

目的观察脐带血治疗儿童血液病的治疗效果及预后。方法回顾分析2011年1月至2016年6月期间51例接受脐带血移植患儿的临床资料。结果 51例患儿中,男34例、女17例,中位年龄62个月;恶性血液病32例,非恶性血液病19例。2例在粒细胞未重建时死... 目的观察脐带血治疗儿童血液病的治疗效果及预后。方法回顾分析2011年1月至2016年6月期间51例接受脐带血移植患儿的临床资料。结果 51例患儿中,男34例、女17例,中位年龄62个月;恶性血液病32例,非恶性血液病19例。2例在粒细胞未重建时死亡,4例发生原发性植入失败,45例植入成功。粒细胞植入中位时间16天,血小板植入中位时间23天。围植入综合征发生率46.94%,围植入综合征患儿移植后100天内以及长期总生存率(OS)分别为(73.9±9.2)%和(50.2±11.7)%,均低于无围植入综合征患儿的OS 100%,差异有统计学意义(P<0.01)。急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率为55.10%,其中II~Ⅲ度aGVHD占28.57%,Ⅳ度aGVHD 26.53%;Ⅳ度aGVHD患儿移植100天内OS为(61.5±13.5)%;Ⅲ和Ⅳ度aGVHD患儿的长期OS分别为(75.0±21.7)%和(44.9±14.1)%,未发生aGVHD患儿的长期OS为(90.2±6.6)%,差异有统计学意义(χ2=14.35,P=0.002)。慢性GVHD(c GVHD)发生率为28.57%;c GVHD患儿的长期OS为(72.7±13.4)%,无c GVHD患儿100%存活。脐血移植后100天内OS(86.0±4.9)%;脐血移植长期OS(77.9±6.3)%,其中恶性血液病为(76.6±7.8)%,非恶性血液病为(79.5±11.3)%。恶性血液病中急性淋巴细胞白血病(ALL)的OS为(87.5±11.7)%,急性髓细胞白血病(AML)为(76.7±10.3)%,骨髓增生异常综合征(MDS)为(33.3±27.2)%。结论脐带血移植是治疗儿童血液病的有效手段,重视围植入综合征的处理,积极防治Ⅲ/Ⅳ度aGVHD和c GVHD是提高脐带血移植疗效的重要策略。 展开更多

关键词 脐带血移植 血液病 移植物抗宿主病 生存率 儿童

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造血干细胞移植对c-kit突变阳性儿童急性髓细胞白血病的疗效观察 被引量：1

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作者 高莉 胡昳歆 +10 位作者 卢俊 肖佩芳 何海龙 王易 李捷 孙伊娜 吕慧 范俊杰 陆叶 吴德沛 胡绍燕 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2019年第4期173-178,共6页

目的探讨造血干细胞移植(HSCT)对c-kit突变阳性的急性髓细胞白血病(AML)患儿生存的影响。方法利用一代测序方法从AML患儿中筛出c-kit突变的AML患儿,分析HSCT对c-kit突变阳性AML患儿总体生存率(OS),无复发生存率(RFS)及无事件生存率(EFS... 目的探讨造血干细胞移植(HSCT)对c-kit突变阳性的急性髓细胞白血病(AML)患儿生存的影响。方法利用一代测序方法从AML患儿中筛出c-kit突变的AML患儿,分析HSCT对c-kit突变阳性AML患儿总体生存率(OS),无复发生存率(RFS)及无事件生存率(EFS)的影响。结果在131例AML患儿中发现有33例c-kit突变阳性(c-kit^+),突变率为25.2%。其中15例接受了HSCT治疗,18例未接受HSCT治疗,男性患儿移植的比例高于女性患儿(P=0.0216)。c-kit突变阳性患儿移植组与未移植组的年龄、白细胞(WBC)、血小板(PLT)、和血红蛋白(HGB)水平、骨髓原始细胞比例、FAB分型、c-kit突变类型及最终危险度等临床病理特征均无明显差异。这33例c-kit^+患儿预计5年OS为(78.1±7.3)%,5年RFS为(75.4±10.9)%,5年EFS为(71.5±8.1)%,虽然移植组和未移植组的RFS和EFS均无显著差异,但移植组OS明显高于未移植组(P=0.0487)。结论 HSCT治疗可以延长c-kit^+AML患儿的总生存,但不能延长无复发生存率和无事件生存率。 展开更多

关键词 c-kit突变 造血干细胞移植 AML 预后 儿童

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中国范科尼贫血诊断现状及遗传学特征分析

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作者 李牛 胡昳歆 +14 位作者 覃霞 朱易萍 周铭 何兰 常丽贤 徐晓军 代艳 曹星玉 陈凯 王红美 王春静 何岳林 钱晓文 许兰平 陈静 《中华儿科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2023年第10期889-895,共7页

目的分析中国范科尼贫血(FA)的临床特征和分子诊断现状。方法回顾性分析中国造血干细胞移植和中国儿童造血干细胞移植登记组2009年8月至2022年1月收录的107例FA患儿的一般情况、临床特征以及染色体断裂实验和基因检测结果;根据变异类型... 目的分析中国范科尼贫血(FA)的临床特征和分子诊断现状。方法回顾性分析中国造血干细胞移植和中国儿童造血干细胞移植登记组2009年8月至2022年1月收录的107例FA患儿的一般情况、临床特征以及染色体断裂实验和基因检测结果;根据变异类型将FANCA基因突变患儿分为轻型和重型突变组,并采用Wilcoxon秩和检验比较组间表型差异。结果176例登记FA患儿中,69例(39.2%)因缺乏明确的基因诊断结果而被剔除,余来自15家医院的107例患儿纳入本研究,包括男70例、女37例,移植治疗年龄6(4,9)岁。入组患儿涉及10个致病基因,包括89例FANCA基因、7例FANCG基因、3例FANCB基因、2例FANCE基因以及FANCC、FANCD1、FANCD2、FANCF、FANCJ和FANCN基因各1例;69.2%(72/104)的患儿表现为复合杂合或纯合功能丧失型变异。FANCA基因变异中79.2%(141/178)为功能丧失型变异,且外显子大缺失占比20.8%(37/178)。51.4%的患儿(55/107)有染色体断裂检测记录,阳性率81.8%(45/55)。80例患儿的172个先天性畸形中,牛奶咖啡斑(16.3%,28/172)、拇指畸形(16.3%,28/172)、多指(13.9%,24/172)和矮小(12.2%,21/172)是FA患儿较常见的先天性畸形。50例重型与26例轻型FANCA基因突变突变患儿相比,先天性畸形数差异无统计学意义(Z=-1.33,P=0.185)。结论FANCA基因是FA患儿最主要的致病基因,临床需加强对其外显子缺失的检测,不同FANCA基因变异类型患儿之间未见表型差异;染色体断裂检测有助于变异致病性判定,但其精准性有待提升。 展开更多

关键词 范科尼贫血 儿童 基因 染色体断裂

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新型布尼亚病毒相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症二例 被引量：2

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作者 王菱菱 胡昳歆 +4 位作者 陈纬凤 张蔚 许戟 仇红霞 李建勇 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2012年第3期250-250,共1页

例1，女，70岁。因“发热伴腹泻1周”于2011年6月3日人院。患者于1周前因发热伴腹泻至当地医院就诊，予以补液抗感染等治疗后未见好转。入院查体：体温：39．4℃，

关键词 淋巴组织细胞增多症 噬血细胞性 布尼亚病毒 医院就诊 入院查体 抗感染 腹泻 发热

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多毛细胞白血病变异型一例 被引量：2

10

作者 张丽娟 仇红霞 +6 位作者 李建勇 许戟 王菱菱 胡昳歆 范磊 张苏江 徐卫 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2011年第4期225-225,共1页

患者,男,40岁.因＂左上腹隐痛9个月余＂于2008年4月3日收入我科.外院骨髓象检查：毛细胞异常增生,占0.415,血小板散在可见.免疫分型：CD103＋细胞74.7%,CD11c＋细胞95.6%,CD25＋/CD15＋细胞0.3%,CD19＋细胞94.9%,CD20＋细胞95.5%,HLA-D... 患者,男,40岁.因＂左上腹隐痛9个月余＂于2008年4月3日收入我科.外院骨髓象检查：毛细胞异常增生,占0.415,血小板散在可见.免疫分型：CD103＋细胞74.7%,CD11c＋细胞95.6%,CD25＋/CD15＋细胞0.3%,CD19＋细胞94.9%,CD20＋细胞95.5%,HLA-DR＋细胞95.7%,CD5、CD10均阴性.胸腹CT：两侧胸膜增厚,淋巴结未见肿大,脾脏肿大.外院诊断为＂多毛细胞白血病（HCL）＂,给予干扰素-α（IFN-α）治疗9个月.入院前2个月血小板计数进行性下降,伴齿龈出血.入院查体：中度贫血貌,双侧腋窝及腹股沟扪及数枚黄豆大小淋巴结,心、肺未见异常,肝脏肋缘下未及,脾脏脐上2 cm.神经系统检查未见异常. 展开更多

关键词 毛细胞白血病变异型 血小板计数 多毛细胞白血病 脾脏肿大 神经系统检查 骨髓象检查 CD19+ IFN-Α

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以噬血细胞性淋巴组织细胞增多症为首发表现的获得性免疫缺陷综合征一例 被引量：2

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作者 陈纬凤 仇红霞 +7 位作者 王菱菱 许戟 胡昳歆 陆化 洪鸣 张晓艳 张苏江 李建勇 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2013年第6期501-501,共1页

患者，男，42岁。因“发热、咳嗽伴全身乏力1周”于2011年12月1013入院。患者曾在7年前有不洁性接触史。人院前1周无明显诱因出现发热，体温最高达39．4℃，偶有咳嗽，咳白色黏痰，并伴全身乏力。于当地医院行x线胸片检查未见明显异常... 患者，男，42岁。因“发热、咳嗽伴全身乏力1周”于2011年12月1013入院。患者曾在7年前有不洁性接触史。人院前1周无明显诱因出现发热，体温最高达39．4℃，偶有咳嗽，咳白色黏痰，并伴全身乏力。于当地医院行x线胸片检查未见明显异常，腹部B超示肝区回声粗，胆囊壁毛糙，脾脏肿大。给予头孢类抗生素治疗3d，症状无明显好转， 展开更多

关键词 获得性免疫缺陷综合征 淋巴组织细胞增多症 噬血细胞性 首发表现 头孢类抗生素 全身乏力 性接触史 胸片检查

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单疗程克拉屈滨治疗多毛细胞白血病一例 被引量：1

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作者 张丽娟 仇红霞 +6 位作者 李建勇 许戟 王菱菱 胡昳歆 范磊 张苏江 徐卫 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2011年第5期336-336,共1页

患者，男，53岁，因“头昏2个月余”于2008年9月16日收入我科。查体：重度贫血貌，全身皮肤黏膜未见瘀点、瘀斑。心、肺未见异常，腹部平软，肝、脾肋缘下未及，双下肢无水肿。中枢神经系统未见异常。

关键词 多毛细胞白血病 克拉屈滨 单疗程 治疗 中枢神经系统 重度贫血 皮肤黏膜 肋缘下

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卡泊芬净治疗血液病合并肝功能损害三例 被引量：2

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作者 张艳 仇红霞 +5 位作者 张苏江 许戟 张丽娟 王菱菱 胡昳歆 李建勇 《中华全科医师杂志》 2011年第9期680-681,共2页

卡泊芬净是一种棘自菌素类抗真菌药，具有广谱抗真菌活性且毒性低，与其他抗真菌药物无交叉耐药，因具有良好的安全性，肝功能不全患者亦可使用。2009年1月至6月，对3例肝功能损害的血液病患者使用厂卡泊芬净治疗，现报道如下。

关键词 血液病

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地西他滨联合低剂量化疗治疗儿童急性髓系白血病效果分析

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作者 范丽艳 高莉 +8 位作者 胡昳歆 凌婧 肖佩芳 何海龙 王易 李捷 卢俊 潘健 胡绍燕 《中华儿科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2023年第6期550-555,共6页

目的评价地西他滨联合低剂量化疗治疗高危、难治、复发儿童急性髓系白血病(AML)的效果。方法回顾性分析苏州大学附属儿童医院血液科2017年4月至2019年11月接受地西他滨联合低剂量化疗的19例AML患儿的临床资料,分析治疗反应、治疗相关不... 目的评价地西他滨联合低剂量化疗治疗高危、难治、复发儿童急性髓系白血病(AML)的效果。方法回顾性分析苏州大学附属儿童医院血液科2017年4月至2019年11月接受地西他滨联合低剂量化疗的19例AML患儿的临床资料,分析治疗反应、治疗相关不良反应和生存情况,并随访患儿结局。结果19例AML患儿中男10例、女9例;高危5例、难治7例、复发7例。19例患儿经1轮地西他滨+LDC治疗后达到完全缓解15例,部分缓解3例,未缓解1例。19例患儿均接受了异基因造血干细胞移植作为巩固治疗。19例患儿随访46(37,58)个月,存活14例、死亡5例。3年累计总生存率为(79±9)%,无事件生存率为(68±11)%,无复发生存率为(81±10)%。诱导治疗后常见的不良反应是血细胞减少(19例)和感染(16例),无治疗相关死亡病例。结论地西他滨联合低剂量化疗是治疗高危、难治、复发儿童AML安全、有效的治疗方案,为患儿进行异基因造血干细胞移植创造了机会。 展开更多

关键词 白血病 髓样 急性 回顾性研究 儿童

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12例继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症疾病再活动患者临床分析

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作者 陈纬凤 仇红霞 +6 位作者 王菱菱 胡昳歆 张蔚 许戟 张苏江 张晓艳 李建勇 《临床血液学杂志》 CAS 2013年第3期289-291,294,共4页

目的:探讨继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(sHLH)疾病再活动患者的临床特点。方法:对12例sHLH疾病再活动患者进行回顾性分析。结果:12例sHLH患者疾病再活动后临床表现及实验室检查指标主要表现为再次出现初诊时的异常。挽救治疗则... 目的:探讨继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(sHLH)疾病再活动患者的临床特点。方法:对12例sHLH疾病再活动患者进行回顾性分析。结果:12例sHLH患者疾病再活动后临床表现及实验室检查指标主要表现为再次出现初诊时的异常。挽救治疗则采用个体化治疗方案。sHLH患者疾病再活动主要发生在初始治疗后6周左右。4例患者存活,平均生存时间为(182.50±40.52)d;8例患者死亡,总体病死率为67%,死亡组患者的平均生存时间为(14.25±7.09)d。结论:sHLH患者疾病再活动后病情进展迅速,病死率高。患者病情再活动后需重新进行全面的病情评估,再次提高激素用量可能是有效的治疗方法之一。 展开更多

关键词 继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 疾病再活动 临床分析

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儿童造血干细胞移植后神经系统并发症的临床分析 被引量：2

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作者 刘素香 肖佩芳 +6 位作者 胡绍燕 何海龙 李捷 卢俊 王易 陆叶 胡昳歆 《中华器官移植杂志》 CAS 北大核心 2019年第11期691-695,共5页

目的分析儿童造血干细胞移植(HSCT)后神经系统(NS)并发症的发病情况、临床特点及预后,评估HSCT后儿童受者发生NS并发症的危险因素及类型特点。方法回顾性分析2010年10月至2018年6月330例接受HSCT儿童受者的临床资料。结果330例受者HSCT... 目的分析儿童造血干细胞移植(HSCT)后神经系统(NS)并发症的发病情况、临床特点及预后,评估HSCT后儿童受者发生NS并发症的危险因素及类型特点。方法回顾性分析2010年10月至2018年6月330例接受HSCT儿童受者的临床资料。结果330例受者HSCT后共26例发生NS并发症。危险因素分析显示,范可尼贫血、骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤(MDS/MPN)、急性白血病、再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷病、其他疾病发生NS并发症的发生率分别为33.3%(2/6)、19.2%(5/26)、7.3%(14/191)、7.0%(4/57)、3.1%(1/32)、0(0/18);发生与未发生NS并发症受者的中位年龄分别为9岁(4.75~12岁)和6岁(3~10岁)(P=0.02);伴和不伴有2度以上移植物抗宿主病(GVHD)受者发生NS并发症的发生率分别为24%(6/25)和6.6%(20/305)(P=0.002)。NS并发症类型临床分析显示,免疫相关性脑病占53.9%(14/26),脑血管病变占26.9%(7/26),其中1例为移植相关性血栓性微血管病(TA-TMA),药物相关中毒性脑病占7.7%(2/26),代谢性脑病占3.8%(1/26),外周神经病变占7.7%(2/26)。26例受者的病死率为34.6%(9/26),其中发生免疫相关性脑病的病死率最高,为68.4%(13/19),发生药物相关中毒性脑病、代谢性脑病、外周神经病变的患儿均存活。生存分析显示,HSCT后未合并NS并发症患儿的总体存活率高于合并NS并发症的患儿。结论HSCT后NS并发症的发生率与原发疾病、年龄、2度以上GVHD有关。NS并发症中以药物相关中毒性脑病、代谢性脑病、外周神经病变预后佳,并发免疫相关性脑病、TA-TMA病死率高。减少NS并发症可能有助提高儿童受者的长期存活率。 展开更多

关键词 儿童 造血干细胞移植 神经系统并发症 危险因素 长期存活

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减低剂量预处理异基因造血干细胞移植治疗儿童范可尼贫血四例临床观察 被引量：1

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作者 侯慧 姚艳华 +9 位作者 卢俊 肖佩芳 卞馨妮 刘虎 胡昳歆 凌婧 李捷 翟宗 孔令军 胡绍燕 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2018年第3期231-235,共5页

目的评估减低剂量预处理异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）对范可尼贫血（FA）患儿的治疗效果。方法回顾性分析4例接受allo．HSCTFA患儿的临床资料。结果4例FA患儿中男1例、女3例，移植时中位年龄为7（5～10）岁，非亲缘10／10HLA全... 目的评估减低剂量预处理异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）对范可尼贫血（FA）患儿的治疗效果。方法回顾性分析4例接受allo．HSCTFA患儿的临床资料。结果4例FA患儿中男1例、女3例，移植时中位年龄为7（5～10）岁，非亲缘10／10HLA全相合外周血干细胞移植2例，同胞10／10HLA全相合骨髓联合外周血干细胞移植、非亲缘10／10HLA全相合脐血干细胞移植各1例。采用白消安联合低剂量环磷酰胺（20mg／kg）为基础的预处理方案。4例FA患儿均获得造血重建，中性粒细胞植活中位时间为11（9～15）d，血小板植活中位时间为12（8～28）d。1例患儿发生I度急性移植物抗宿主病，1例患儿发生出血性膀胱炎，4例患儿均未发生肝静脉闭塞病。结论减低剂量预处理allo—HSCT治疗FA患儿是安全、有效的。 展开更多

关键词 范可尼贫血 造血干细胞移植 移植物抗宿主病 儿童

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单倍体造血干细胞移植对儿童重型再生障碍性贫血治疗的并发症分析 被引量：4

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作者 李泊涵 陆芹 +12 位作者 卞馨妮 胡昳歆 高莉 郑德菲 肖佩芳 卢俊 李捷 林子云 孙若楠 赵夏莹 李博文 李乐 胡绍燕 《中华细胞与干细胞杂志（电子版）》 2020年第2期67-75,共9页

目的分析儿童重型再生障碍性贫血(SAA)单倍体造血干细胞移植和同胞全相合移植并发症发生率。方法回顾性分析2010年1月1日至2018年12月31日于苏州大学附属儿童医院进行治疗的SAA患儿(56例),分为治疗组(单倍体造血干细胞移植,35例),对照组... 目的分析儿童重型再生障碍性贫血(SAA)单倍体造血干细胞移植和同胞全相合移植并发症发生率。方法回顾性分析2010年1月1日至2018年12月31日于苏州大学附属儿童医院进行治疗的SAA患儿(56例),分为治疗组(单倍体造血干细胞移植,35例),对照组(同胞全相合移植,21例)。其中患儿年龄、诊断距离移植时间、总单个核细胞数、总CD34+细胞数、中位随访时间、粒细胞植入时间、血小板植入时间及等级资料[供受体血型相合程度、急性移植物抗宿主病(aGVHD)分级、广泛性慢性移植物抗宿主病(cGVHD)分级、出血性膀胱炎分级、渗漏综合征分级]采用Mann-Whitney U检验。性别、疾病种类、供体与受体性别、预处理方案、CD20单抗的使用、HLA配型、供体来源、移植物来源、植入综合征、巨细胞病毒(CMV)血症、EB病毒(EBV)血症、死亡人数、植入失败人数和骨髓增殖不良人数使用卡方检验进行组间分析。生存曲线以及累积发生率用Kaplan-Meier法绘制,并使用Log-rank检验分析组间差异。结果与对照组比较,治疗组CD19+B细胞的重建延迟,而CD16+CD56+NK细胞数量移植后6个月开始增加,逐渐达到对照组的水平。与对照组比较,治疗组aGVHD、cGVHD、植入综合征和骨髓增殖不良累积发生率(14.29﹪±7.64﹪比57.14﹪±8.36﹪,11.67﹪±7.75﹪比61.59﹪±9.65﹪,9.53﹪±6.41﹪比74.86﹪±7.43﹪,0.0﹪比14.29﹪±5.91﹪)均升高,差异具有统计学意义(P<0.05),两组CMV与EBV感染,5年总体生存率(OS)、无失败生存率(FFS)、无GVHD失败存活率(GFFS)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD及广泛性cGVHD累积发生率比较差异无统计意义(P>0.05)。结论单倍体移植是治疗儿童SAA的有效治疗方案,但与同胞全合造血干细胞移植比较,其GVHD发生率较高,植入综合征和骨髓增殖不良的发生率较高,优化单倍体移植方案有望降低并发症,提高儿童重型再生障碍性贫血的生活质量。 展开更多

关键词 单倍体 造血干细胞移植 再生障碍性贫血 移植物抗宿主病 儿童

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异基因造血干细胞移植治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良患儿的临床研究 被引量：1

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作者 翟宗 胡绍燕 +6 位作者 王易 李捷 卢俊 肖佩芳 凌婧 胡昳歆 高莉 《国际输血及血液学杂志》 CAS 2020年第4期325-331,共7页

目的探讨X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)患儿的临床特点,以及接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的疗效。方法选择2015年2月至2018年12月,苏州大学附属儿童医院收治的3例X-ALD患儿为研究对象。这3例患儿按照入院时间先后顺序依次... 目的探讨X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)患儿的临床特点,以及接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的疗效。方法选择2015年2月至2018年12月,苏州大学附属儿童医院收治的3例X-ALD患儿为研究对象。这3例患儿按照入院时间先后顺序依次编号为患儿1、2、3;均为男性,年龄分别为7岁6个月、9岁7个月、8岁10个月;均伴脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)症状。采集其一般临床资料;均接受改良氟达拉滨+白消安+环磷酰胺预处理方案,2例接受双份脐血移植(UCBT),1例为单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)。采取回顾性分析方法,分析这3例X-ALD患儿的临床特征及allo-HSCT疗效,对其随访截至2019年12月31日。本研究遵循的程序符合2013年修订版《世界医学协会赫尔辛基宣言》的要求。结果①入院时,患儿1头颅MRI检查结果提示双侧顶枕叶白质、胼胝体压部、脑干部分纵行纤维受累;神经功能评分为0分,Loes评分为8分。患儿2头颅MRI检查结果提示中脑外侧、2侧背侧丘脑后部、胼胝体压部等处受累;神经功能评分为0分,Loes评分为15分。患儿3头颅MRI检查结果提示双侧大脑脚及颞顶枕叶受累;入院时已发生失语,癫痫发作,双下肢、左上肢肌张力明显升高;神经功能评分为8分,Loes评分为6分。3例患儿均符合X-ALD诊断,其中患儿2、3按照神经功能和Loes评分不适宜接受allo-HSCT,而患儿家长仍强烈要求对患儿采取移植治疗。②接受预处理方案后,全部患儿allo-HSCT成功。患儿1、2、3输注的单个核细胞计数分别为0.74×10^8/kg、0.73×10^8/kg、2.22×10^8/kg;CD34+细胞计数分别为0.26×10^6/kg、0.32×10^6/kg、2.27×10^6/kg;中性粒细胞植入时间分别为移植后第20、12、9天,血小板植入时间分别为移植后第43、14、11天,3例患儿均植入成功。③随访结果显示,患儿1的短阵串联重复序列(STR)监测结果提示为完全植入状态,未发生移植物抗宿主病(GVHD);患儿2发生皮肤慢性GVHD(cGVHD),予口服甲氨蝶呤治疗后好转;患儿3在移植后2个月,发生肠道急性GVHD(aGVHD),予抗排异治疗后好转,并出现EB病毒(EBV)感染,予阿昔洛韦及膦甲酸钠治疗后好转。④患儿1治疗后复查头颅MRI结果提示疾病无进展,并且无神经系统损害的临床表现。患儿2移植后3个月病情稳定,头颅MRI复查结果提示疾病无进展,并且无神经系统损害临床表现,此后因家庭经济原因未接受定期复查,于移植后12个月死于突发感染。患儿3移植后,脑部损害进一步加重,反复抽搐,后自主呼吸无法维持,最终因脓毒血症、肺部感染、呼吸衰竭,于移植后4个月死亡。结论对于神经功能和Loes评分较好的X-ALD患儿,allo-HSCT能够阻止CALD症状进展。早期诊断后及时寻找合适的匹配供体,尽快行allo-HSCT,是X-ALD的有效治疗手段。但本研究仅为针对3例患儿的回顾性临床分析,allo-HSCT对X-ALD患儿的疗效及安全性有待大样本、前瞻性研究进一步验证。 展开更多

关键词 造血干细胞移植 肾上腺脑白质营养不良 神经系统 移植物抗宿主病 儿童

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HLH-2004与COP方案治疗继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症患者疗效比较 被引量：1

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作者 王菱菱 胡昳歆 +5 位作者 陈纬凤 许戟 张蔚 田甜 仇红霞 李建勇 《临床血液学杂志》 CAS 2012年第3期284-287,共4页

目的:比较HLH-2004与COP方案治疗继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(sHLH)患者疗效与不良反应。方法:38例sHLH患者随机分入HLH-2004与COP组,HLH-2004组18例,COP组20例,比较2组疗效与不良反应。结果:HLH-2004组完全缓解(CR)率38.9%,总... 目的:比较HLH-2004与COP方案治疗继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(sHLH)患者疗效与不良反应。方法:38例sHLH患者随机分入HLH-2004与COP组,HLH-2004组18例,COP组20例,比较2组疗效与不良反应。结果:HLH-2004组完全缓解(CR)率38.9%,总体反应(RR)率72.2%;COP组CR率45%,RR率80%,2组差异无统计学意义(P>0.05)。对患者进行病因分析,2组差异无统计学意义(P>0.05)。HLH-2004组白细胞下降发生率Ⅲ～Ⅳ度为61.1%、血小板下降发生率Ⅲ～Ⅳ度为83.3%,均明显高于COP组的15%、25%,差异有统计学意义(P<0.05),而2组间的感染发生率比较差异无统计学意义。HLH-2004组患者中位生存时间62(12～186)周,1年OS率55.6%;COP组患者中位生存时间55(2～204)周,1年OS率68.6%,2组差异无统计学意义(P>0.05)。结论:COP方案治疗sHLH患者疗效与HLH-2004相当,但不良反应相对较少,对于无法耐受较大剂量化疗的患者,COP方案是一个良好的选择。 展开更多

关键词 淋巴组织细胞增多症 噬血细胞性 COP方案 HLH-2004方案 疗效

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