目的:探讨中剂量重组人生长激素(Recombinant human growth hormone,rhGH)对特发性矮小症(Idiopathic short stature,ISS)的疗效及安全性。方法:96例ISS患儿,均接受rhGH治疗,治疗剂量为0.35～0.42 mg/(kg.周),每晚睡前皮下注射,治疗1～3...目的:探讨中剂量重组人生长激素(Recombinant human growth hormone,rhGH)对特发性矮小症(Idiopathic short stature,ISS)的疗效及安全性。方法:96例ISS患儿,均接受rhGH治疗,治疗剂量为0.35～0.42 mg/(kg.周),每晚睡前皮下注射,治疗1～3年,评价治疗前后患儿身高、生长速度、身高标准差计数(Height standard deviation score,HtSDS)、骨龄(Bone age,BA)、预测成年身高(Predicted adult height,PAH)变化及副作用等。结果:(1)在中剂量rhGH治疗1、2、3年期间,96例患儿生长速率由治疗前4.46(4.07～4.68)cm/年分别提高到11.00(9.25～12.5)cm/年、8.10(7.00～9.50)cm/年和7.40(5.63～8.00)cm/年;身高SDS由治疗前-2.48(-2.83～-2.25)cm/年增至-1.58(-1.93～-1.17)、-1.00(-1.69～-0.58)cm/年及-0.52(-1.86～-0.13)cm/年;PAH由治疗前149.20(145.10～155.30)cm分别增加为155.90(150.30～162.70)cm、159.00(154.00～162.70)cm和160.05(153.18～166.80)cm(P<0.05)。(2)TannerⅠ、Ⅱ、Ⅲ期患儿治疗的促生长效果高于Ⅳ期。(3)BA增加值分别为1.10(0.80～1.30)岁、1.10(0.83～1.20)岁及1.10(0.98～1.30)岁(P>0.05)。治疗期间除少数有血糖暂时性升高,注射部位轻度反应外,无明显副作用。结论:中剂量rhGH可促进生长,增加PAH,在治疗期间未影响生长潜能,无严重副作用。展开更多
目的研究中国重型血友病A成人患者低中剂量三级预防治疗的突破性出血特点及其影响因素。方法 49例患者(31.53±7.33岁)按照预防剂量分为低剂量组和中剂量组;评估临床出血表型(Pre-AJBR)、72 h FⅧ谷活性、活动能力(FISH评分),利用&q...目的研究中国重型血友病A成人患者低中剂量三级预防治疗的突破性出血特点及其影响因素。方法 49例患者(31.53±7.33岁)按照预防剂量分为低剂量组和中剂量组;评估临床出血表型(Pre-AJBR)、72 h FⅧ谷活性、活动能力(FISH评分),利用"血友管家"APP前瞻性记录出血与治疗情况,中位随访6月。结果低剂量组15例;中剂量组34例;低剂量组和中剂量组关节突破性出血(AJBR)为18.79±13.03次/年和9.28±7.02次/年(P=0.016),自发性出血比例为75.0%和47.7%,存在靶关节患者比例为80%和44%,靶关节出血占比为59%和41%,中位突破性出血出现时间为预防注射后40.08 h和46.08 h(P=0.008),预防注射后0~12 h突破性出血发生率为4.86%和5.18%,72 h FⅧ谷活性<1%比例为44.4%和34.8%;AJBR与预防消耗因子量负相关(r=-0.57,P=0.000,n=49);两组AJBR均与FISH评分负相关,与Pre-AJBR正相关(P<0.05)。结论低中剂量三级预防治疗尚无法使多数中国重型血友病A成人患者获得阻止关节病变进展的目标;因子剂量虽是预防疗效的最主要影响因素,但通过非因子途径也可能改善疗效。展开更多
文摘目的:探讨中剂量重组人生长激素(Recombinant human growth hormone,rhGH)对特发性矮小症(Idiopathic short stature,ISS)的疗效及安全性。方法:96例ISS患儿,均接受rhGH治疗,治疗剂量为0.35～0.42 mg/(kg.周),每晚睡前皮下注射,治疗1～3年,评价治疗前后患儿身高、生长速度、身高标准差计数(Height standard deviation score,HtSDS)、骨龄(Bone age,BA)、预测成年身高(Predicted adult height,PAH)变化及副作用等。结果:(1)在中剂量rhGH治疗1、2、3年期间,96例患儿生长速率由治疗前4.46(4.07～4.68)cm/年分别提高到11.00(9.25～12.5)cm/年、8.10(7.00～9.50)cm/年和7.40(5.63～8.00)cm/年;身高SDS由治疗前-2.48(-2.83～-2.25)cm/年增至-1.58(-1.93～-1.17)、-1.00(-1.69～-0.58)cm/年及-0.52(-1.86～-0.13)cm/年;PAH由治疗前149.20(145.10～155.30)cm分别增加为155.90(150.30～162.70)cm、159.00(154.00～162.70)cm和160.05(153.18～166.80)cm(P<0.05)。(2)TannerⅠ、Ⅱ、Ⅲ期患儿治疗的促生长效果高于Ⅳ期。(3)BA增加值分别为1.10(0.80～1.30)岁、1.10(0.83～1.20)岁及1.10(0.98～1.30)岁(P>0.05)。治疗期间除少数有血糖暂时性升高,注射部位轻度反应外,无明显副作用。结论:中剂量rhGH可促进生长,增加PAH,在治疗期间未影响生长潜能,无严重副作用。
文摘目的研究中国重型血友病A成人患者低中剂量三级预防治疗的突破性出血特点及其影响因素。方法 49例患者(31.53±7.33岁)按照预防剂量分为低剂量组和中剂量组;评估临床出血表型(Pre-AJBR)、72 h FⅧ谷活性、活动能力(FISH评分),利用"血友管家"APP前瞻性记录出血与治疗情况,中位随访6月。结果低剂量组15例;中剂量组34例;低剂量组和中剂量组关节突破性出血(AJBR)为18.79±13.03次/年和9.28±7.02次/年(P=0.016),自发性出血比例为75.0%和47.7%,存在靶关节患者比例为80%和44%,靶关节出血占比为59%和41%,中位突破性出血出现时间为预防注射后40.08 h和46.08 h(P=0.008),预防注射后0~12 h突破性出血发生率为4.86%和5.18%,72 h FⅧ谷活性<1%比例为44.4%和34.8%;AJBR与预防消耗因子量负相关(r=-0.57,P=0.000,n=49);两组AJBR均与FISH评分负相关,与Pre-AJBR正相关(P<0.05)。结论低中剂量三级预防治疗尚无法使多数中国重型血友病A成人患者获得阻止关节病变进展的目标;因子剂量虽是预防疗效的最主要影响因素,但通过非因子途径也可能改善疗效。
