对美国加速批准药物法规的初探

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作者 邵蓉 肖江宜 张霓 《药学进展》 CAS 1998年第3期174-175,共2页

美国食品药物管理局（ＦＤＡ）于１９９２年１２月１１日正式发布了关于加速批准人用药品、抗生素以及生物制品的法规。从１９９２年至１９９７年７月底的近５年时间里，共有２０种药物依据该法规获得加速批准。这一法规目前主要适用于... 美国食品药物管理局（ＦＤＡ）于１９９２年１２月１１日正式发布了关于加速批准人用药品、抗生素以及生物制品的法规。从１９９２年至１９９７年７月底的近５年时间里，共有２０种药物依据该法规获得加速批准。这一法规目前主要适用于治疗严重的或危及生命的疾病的药物，... 展开更多

关键词 加速批准药物 法规 美国 药事管理

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美国抗肿瘤药加速批准程序运行效果分析及对我国的启示

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作者 张烁 金思羽 杨莉 《中国新药杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第6期521-530,共10页

本文以截至2023年3月1日美国所有通过加速批准程序上市的抗肿瘤药为研究样本,将其分为已转常规、验证中和已撤回3种情况,对美国加速批准程序的运行效果进行分析。结果显示美国加速批准程序的运行具有完整性、灵活性和科学性3个特点,并... 本文以截至2023年3月1日美国所有通过加速批准程序上市的抗肿瘤药为研究样本,将其分为已转常规、验证中和已撤回3种情况,对美国加速批准程序的运行效果进行分析。结果显示美国加速批准程序的运行具有完整性、灵活性和科学性3个特点,并从完善我国附条件批准法律法规的相关内容、构建更加全面的附条件批准程序技术指导原则体系、提高我国附条件批准程序的灵活性、加强我国附条件批准程序的证据体系建设、鼓励开展随机对照试验和优化我国抗肿瘤药物附条件批准转常规批准的路径6个方面对我国附条件批准程序的完善提出建议。 展开更多

关键词 加速批准 抗肿瘤药 附条件批准 临床试验

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FDA加速批准渤健肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药Qalsody(tofersen)上市

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作者 无 《首都食品与医药》 2024年第4期6-6,共1页

近日,渤健公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Qalsody(tofersen)100mg/15mL注射液用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS). 基于在接受Qalsody治疗的患者中观察到血浆神经丝轻链(NfL)减少,该适应证... 近日,渤健公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Qalsody(tofersen)100mg/15mL注射液用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS). 基于在接受Qalsody治疗的患者中观察到血浆神经丝轻链(NfL)减少,该适应证被FDA加速批准.完全批准该适应证可能取决于上市后的确认性试验的临床效果.tofersen正在进行的针对无症状SOD1-ALS患者的3期ATLAS研究将作为确认性试验. 展开更多

关键词 加速批准 无症状 神经丝 基因突变 SOD1 FDA

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FDA同意加速批准首款靶向SOD1突变的反义寡核苷酸药物上市

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作者 无 《首都食品与医药》 2023年第24期6-7,共2页

近日,FDA同意加速批准反义寡核苷酸Tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者,这是首款针对ALS的基因靶向药物。该适应证的完全批准将取决于目前正在进行的Tofersen在症状前SOD1-ALS患者中的Ⅲ期AT... 近日,FDA同意加速批准反义寡核苷酸Tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者,这是首款针对ALS的基因靶向药物。该适应证的完全批准将取决于目前正在进行的Tofersen在症状前SOD1-ALS患者中的Ⅲ期ATLAS研究。ALS俗称渐冻症,是一种进行性神经退行性疾病,临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动,患者生存时间平均为3-5年,最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式,仅占全球约16.8万ALS病例的2%,大多数患者疾病进展迅速,发病后生存期不超过3年。 展开更多

关键词 患者生存时间 骨骼肌萎缩 SOD1 神经退行性疾病 疾病进展 加速批准 反义寡核苷酸 呼吸衰竭

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美国药品加速批准程序对我国药品监管的启示 被引量：6

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作者 赵晨阳 王洪航 +2 位作者 黄云虹 杨焕 高晨燕 《中国新药杂志》 CAS CSCD 北大核心 2020年第20期2294-2302,共9页

本文通过回顾FDA对临床急需的药品实施加速批准以及上市后进行确证性试验的25年经验,梳理了FDA对药品加速批准的政策法规及上市后要求和承诺。结合我国颁布更新的《药品注册管理办法》中药品加快上市注册程序的相关内容进行讨论,以期对... 本文通过回顾FDA对临床急需的药品实施加速批准以及上市后进行确证性试验的25年经验,梳理了FDA对药品加速批准的政策法规及上市后要求和承诺。结合我国颁布更新的《药品注册管理办法》中药品加快上市注册程序的相关内容进行讨论,以期对我国建立和完善加快新药上市的政策和途径,以及研发企业对此的实践运用提供参考。 展开更多

关键词 加速批准 附条件批准 上市后要求 药品

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首款加速批准KRAS抑制剂Lumakras获批上市

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《中国肿瘤临床与康复》 2021年第11期1405-1405,共1页

2021年5月28日,FDA宣布加速批准KRAS抑制剂Lumakras(活性成分sotorasib,AMG510)上市,用于治疗携带KRAS-G12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者,这是首款靶向特定KRAS基因突变的抗癌疗法。KRAS基因突变是癌症患者中最常见的致癌基因突变之一... 2021年5月28日,FDA宣布加速批准KRAS抑制剂Lumakras(活性成分sotorasib,AMG510)上市,用于治疗携带KRAS-G12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者,这是首款靶向特定KRAS基因突变的抗癌疗法。KRAS基因突变是癌症患者中最常见的致癌基因突变之一,也是著名的"不可成药"靶点。KRAS-G12C突变,是指KRAS蛋白序列的第12个氨基酸,从正常的甘氨酸(代号为G)突变成了半胱氨酸(代号为C)。肺癌在世界范围内发病率及癌症死亡率均稳居前三位,其中NSCLC约占80%。而KRAS-G12C是NSCLC中最常见的驱动突变之一,占比为13%。 展开更多

关键词 癌症死亡率 NSCLC 加速批准 首款

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我国原研抗癌新药泽布替尼获美国FDA批准上市 被引量：1

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《甘肃科技纵横》 2019年第12期I0002-I0002,共1页

2019年11月15日,我国自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂泽布替尼(zanubrutinib)获美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准,用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤患者。泽布替尼从最初立项开发到正式获批上市,研发历... 2019年11月15日,我国自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂泽布替尼(zanubrutinib)获美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准,用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤患者。泽布替尼从最初立项开发到正式获批上市,研发历时超过7年,是完全由百济神州生物科技有限公司自主研发的,首次获得FDA批准的抗癌新药。 展开更多

关键词 套细胞淋巴瘤 抗癌新药 生物科技 布鲁顿氏酪氨酸激酶 加速批准

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FDA完全批准卫材/渤健阿尔茨海默症新药Leqembi上市

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作者 无 《首都食品与医药》 2024年第11期6-6,共1页

近日,FDA将卫材/渤健联合开发的阿尔茨海默症新药Leqembi(通用名为Lecanemab)由加速批准转为完全批准,由此,Lecanemab成为近20年来首款获得FDA完全批准的阿尔茨海默症(AD)新药。

关键词 阿尔茨海默症 联合开发 FDA 加速批准 新药

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FDA批准首款靶向SOD1突变反义寡核苷酸疗法上市

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作者 无 《首都食品与医药》 2023年第18期6-6,共1页

近日,FDA加速批准了反义寡核苷酸疗法Tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。该适应证完全批准将取决于目前正在进行的Tofersen在症状出现前SOD1-ALS患者中的... 近日,FDA加速批准了反义寡核苷酸疗法Tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。该适应证完全批准将取决于目前正在进行的Tofersen在症状出现前SOD1-ALS患者中的Ⅲ期ATLAS研究。 展开更多

关键词 反义寡核苷酸 SOD1 靶向疗法 首款 加速批准 突变

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FDA加快新药审批程序及突破性治疗药物分析 被引量：3

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作者 肖桂芝 田苗 +2 位作者 田红 沈雪砚 陈常青 《现代药物与临床》 CAS 2014年第5期447-454,共8页

FDA注重加快审批治疗人类严重疾病的新药,尤其是可填补空白或优于现有治疗的药物。为加快这类药物的审批,FDA已经建立了3种不同但很成功的方法,即快速通道指定、优先审评途径、加速批准指定。2012年7月9日,《FDA安全与创新法案》正式实... FDA注重加快审批治疗人类严重疾病的新药,尤其是可填补空白或优于现有治疗的药物。为加快这类药物的审批,FDA已经建立了3种不同但很成功的方法,即快速通道指定、优先审评途径、加速批准指定。2012年7月9日,《FDA安全与创新法案》正式实施,法案中制定了一个新的加快药物开发审批的方式,即突破性治疗药物指定。突破性治疗药物指定自实施以来得到多方面的认可,截止到2014年5月5日,FDA共收到186项突破性治疗药物指定申请,其中授予48项,拒绝96项,另外42处正在审核过程中。这些药物涵盖小分子化学药、抗体、蛋白类、反义寡核苷酸类等。它们治疗多种疾病,尤其是癌症、丙型肝炎和囊性纤维化。授予突破性治疗药物指定资格后获得FDA批准上市的有5项。综述FDA的4种加快重要药物审批的程序以及突破性治疗药物指定的情况,以期为我国完善药物审批方式提供一定的参考。 展开更多

关键词 FDA 快速通道 优先审评 加速批准 突破性治疗

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美、欧、日三国药物审批趋势解读(2004—2013年)

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作者 游文娟 康银花 《药学进展》 CAS 2014年第11期874-876,共3页

2014年5月汤森路透集团的科学创新监管中心(CIRS)发表了一份"R&DBriefing54"的报告。基于该报告对新活性物质的统计数据,分析美、欧、日三个药物审批机构,即美国食品与药品管理局、欧洲药物管理局和日本药品与医疗器械... 2014年5月汤森路透集团的科学创新监管中心(CIRS)发表了一份"R&DBriefing54"的报告。基于该报告对新活性物质的统计数据,分析美、欧、日三个药物审批机构,即美国食品与药品管理局、欧洲药物管理局和日本药品与医疗器械管理局的新药审批趋势。 展开更多

关键词 新药审批 优先审评 加速批准

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