遗传性线粒体疾病的生殖细胞基因治疗方法

1

作者 陈薪 陈士岭 《妇产与遗传（电子版）》 2013年第2期59-61,共3页

线粒体是真核细胞内的重要细胞器，是能量产生与转换的场所，并参与脂肪酸的合成及少量蛋白质的合成。每个细胞有成千上万个线粒体DNA（mitochondrial DNA，mtDNA）拷贝，任何mtDNA缺失或发生点突变，均会造成编码线粒体氧化代谢过程必... 线粒体是真核细胞内的重要细胞器，是能量产生与转换的场所，并参与脂肪酸的合成及少量蛋白质的合成。每个细胞有成千上万个线粒体DNA（mitochondrial DNA，mtDNA）拷贝，任何mtDNA缺失或发生点突变，均会造成编码线粒体氧化代谢过程必需的酶或载体发生障碍，最终导致能量代谢障碍和产生复杂的临床症状。其临床表现主要取决于线粒体对供能的依赖程度，主要累及的器官为：脑、心脏、骨骼肌、胰脏和肾脏[1]。 展开更多

关键词 线粒体疾病 生殖细胞 基因治疗方法 MTDNA缺失 遗传性 能量代谢障碍 线粒体氧化 代谢过程

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日本准备应用基因治疗方法

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作者 王璋瑜 《生物技术通报》 CAS CSCD 1993年第4期13-13,共1页

日本显然正在准备将其首例基因治疗试验商业化。厚生省正在审查载体系统和可能的疾病目标,并有意在明年开始首期研究。厚生省对于基因在逆病毒系统中表达时间短表示担忧。因此,今后将重点克服这一缺陷。

关键词 厚生省 基因治疗方法 表达时间 逆病毒 载体系统 治疗试验 临床试验

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美国Viagene公司研究艾滋病的基因治疗方法

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作者 孙国凤 《生物技术通报》 CAS CSCD 1990年第9期16-16,共1页

美国 Viagene 公司作为刺激免疫系统与艾滋病作斗争的尝试,在体外向细胞导入基因,然后将其再送回体内,其目的是进行基因治疗.公司的研究部长 Douglas Jolly 在佛罗里达州劳德代尔堡召开的美国艾滋病疫苗研究组(National Vaccine Develop... 美国 Viagene 公司作为刺激免疫系统与艾滋病作斗争的尝试,在体外向细胞导入基因,然后将其再送回体内,其目的是进行基因治疗.公司的研究部长 Douglas Jolly 在佛罗里达州劳德代尔堡召开的美国艾滋病疫苗研究组(National Vaccine DevelopmentGroup for AIDS)的第二次年会上报告了用小鼠进行的初期实验结果. 展开更多

关键词 基因治疗方法 Viagene 刺激免疫系统 劳德代尔堡 VACCINE 病毒抗原 基因复合体 中和抗体 逆转录病毒 生物技术

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以色列实施新基因治疗方法:注射基因再造血管

4

作者 非衣 《健康大视野（医药卫生）》 2007年第4期117-117,共1页

众所周知.心血管病是目前全世界主要的死亡原因之一.已经成为世界范围内的重要疾病负担,全球都在为战胜和攻克心血管病进行着不懈的努力和抗争。最近,以色列拉宾医疗中心又给心脏病患者带来了喜讯。

关键词 基因治疗方法 心血管病 以色列 再造 注射 世界范围 心脏病患者 死亡原因

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骨肉瘤基因治疗研究进展 被引量：5

5

作者 丁凡 邵增务 《中国矫形外科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2008年第17期1326-1328,共3页

关键词 免疫基因治疗 骨肉瘤 基因治疗方法 反义基因治疗 抑癌基因治疗 联合基因治疗 自杀基因治疗 分子生物学

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RNA干扰技术在肿瘤基因治疗中的研究进展 被引量：2

6

作者 汪光蓉 朱道银 唐恩洁审校 《四川生理科学杂志》 2005年第1期20-23,共4页

RNA干扰(RNA interference,RNAi)是指由双链RNA(double2strand RNA,dsRNA)引发的转录后基因沉默机制(posttranscriptional gene silencing,PTGS),具有序列特异性和高效性,RNAi作为一门新的基因阻断技术,是一种有广阔应用前景的抗肿瘤基... RNA干扰(RNA interference,RNAi)是指由双链RNA(double2strand RNA,dsRNA)引发的转录后基因沉默机制(posttranscriptional gene silencing,PTGS),具有序列特异性和高效性,RNAi作为一门新的基因阻断技术,是一种有广阔应用前景的抗肿瘤基因治疗方法,近年来受到人们的广泛关注。本文将RNAi作用机制及其在肿瘤治疗中的研究进展作一综述。 展开更多

关键词 RNA干扰技术 肿瘤基因治疗 基因沉默机制 基因治疗方法 RNAI 序列特异性 gene 阻断技术 肿瘤治疗 作用机制 高效性 抗肿瘤

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基因重组免疫毒素白细胞介素18-PE38融合基因治疗类风湿性关节炎的初步研究 被引量：2

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作者 吴瑕 杨春蕾 +3 位作者 张林 李虹 陶大昌 屈艺 《中国修复重建外科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2005年第4期306-309,共4页

目的　构建白细胞介素18(interleukin18,IL- 18) - PE38融合基因的真核表达载体,并研究其在小鼠软骨细胞及3T3细胞中的表达,探讨类风湿性关节炎的基因治疗方法。　方法　经限制性内切酶双酶切从质粒PRKL4 5 9K- IL18- PE38中获取IL- 18-... 目的　构建白细胞介素18(interleukin18,IL- 18) - PE38融合基因的真核表达载体,并研究其在小鼠软骨细胞及3T3细胞中的表达,探讨类风湿性关节炎的基因治疗方法。　方法　经限制性内切酶双酶切从质粒PRKL4 5 9K- IL18- PE38中获取IL- 18- PE38融合基因,将其与真核表达载体Psec Tag2 B连接,转化感受态菌,挑取单克隆培养并提取质粒,Eco R 单酶切鉴定。脂质体转染法将构建的真核表达载体转染入3T3细胞及小鼠软骨细胞中,分别设置空载体对照,通过荧光免疫细胞化学法鉴定转染后瞬时表达情况。　结果　Eco R 单酶切后电泳鉴定显示,所构建的真核表达载体Psec Tag2 B- IL- 18- PE38片段长度约为6 0 0 0 bp。荧光免疫细胞化学法、荧光显微镜摄片均显示转染融合基因组荧光表达强,空载体对照组荧光表达微弱。　结论　IL- 18- PE38融合基因真核表达载体构建成功,并在小鼠软骨细胞及3T3细胞中表达,为类风湿性关节炎的基因治疗研究奠定基础。 展开更多

关键词 类风湿性关节炎 白细胞介素 融合基因治疗 重组免疫毒素 免疫细胞化学法 步研究 PsecTag2B 真核表达载体构建 3T3细胞 EcoRⅠ 软骨细胞 基因治疗方法 限制性内切酶 脂质体转染法 荧光显微镜 克隆培养 酶切鉴定 表达情况

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心血管疾病基因治疗 被引量：5

8

作者 张璞 肖传实 《中国心血管病研究》 CAS 2006年第5期394-396,共3页

关键词 心血管疾病治疗 基因治疗方法 疾病动物模型 疾病相关基因 居高不下 病患病率 药物治疗 疾病发展 改善预后 密切关系

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哮喘的基因治疗 被引量：1

9

作者 赵鹰 李建强 刘卓拉 《国外医学（呼吸系统分册）》 2005年第4期304-307,共4页

关键词 哮喘 免疫学发病机制 气道高反应性 基因治疗方法 气道炎症 细胞因子 免疫介质 细胞调控 炎症介质 性疾病 多因素

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癌症的免疫基因治疗:从基础到临床（英文） 被引量：1

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作者 Frank Fan 《中国肿瘤外科杂志》 CAS 2009年第3期159-166,共8页

目前,以外科、化疗及放疗为代表的各种恶性肿瘤常规治疗方法已步入一个平台期,恶性肿瘤仍然是全世界范围内导致死亡的首要原因。肿瘤免疫治疗是一种有效的无创治疗方法,自从上世纪60年代开始就得到了广泛重视。然而,传统的肿瘤免疫治疗... 目前,以外科、化疗及放疗为代表的各种恶性肿瘤常规治疗方法已步入一个平台期,恶性肿瘤仍然是全世界范围内导致死亡的首要原因。肿瘤免疫治疗是一种有效的无创治疗方法,自从上世纪60年代开始就得到了广泛重视。然而,传统的肿瘤免疫治疗方法目前面临巨大挑战,因为其精确性及持久性均较差,治疗效果亦不理想。基于基因转导策略的免疫一基因治疗方法方兴未艾,本文将对肿瘤主动免疫治疗中免疫一基因治疗的方法做详细探讨。 展开更多

关键词 免疫基因治疗 基因治疗方法 肿瘤主动免疫治疗 肿瘤免疫治疗 临床 癌症 恶性肿瘤 世界范围

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骨肉瘤基因治疗研究进展

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作者 王桂龙 向阳 《医学研究杂志》 2007年第2期20-22,共3页

关键词 免疫基因治疗 骨肉瘤 恶性骨肿瘤 分子生物学理论 肿瘤分子生物学 反义基因治疗 抑癌基因治疗 基因治疗方法

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中国视网膜下基因治疗药物注射术操作规范推荐专家共识(2022) 被引量：4

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作者 中华医学会眼科学分会眼底病学组 中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会 +7 位作者 孙晓东 许迅 冯竞仰 吕林 王雨生 魏文斌 徐格致 赵明威 《中华实验眼科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2022年第10期887-893,共7页

随着2017年具有里程碑意义的Luxturna被美国食品药品监督管理局批准用于临床,基因治疗在眼科领域迅速发展。临床研究和实践表明,视网膜下注射术是遗传性视网膜疾病(IRDs)等眼底病变相关基因治疗药物有效的递送方法之一。视网膜下注射基... 随着2017年具有里程碑意义的Luxturna被美国食品药品监督管理局批准用于临床,基因治疗在眼科领域迅速发展。临床研究和实践表明,视网膜下注射术是遗传性视网膜疾病(IRDs)等眼底病变相关基因治疗药物有效的递送方法之一。视网膜下注射基因治疗是在实施玻璃体视网膜手术基础上叠加独特的给药操作,使基因治疗药物能够精准地聚积于目标区域并作用于靶细胞,而基因疗法的效果、病毒载体的分布、宿主组织的免疫反应程度均取决于药物能否被安全、高效地递送至视网膜下腔。我国IRDs等眼底病变患者众多,虽然基因治疗仍处于起步阶段,但已受到世界范围的高度关注,因此极有必要依据现有的国内外研究证据和临床实践,制定一个详细、完整的基因治疗药物视网膜下注射术操作流程专家推荐意见,以规范临床医生和研究者在相关疾病治疗过程中的应用,促进IRDs等眼底病变相关基因治疗临床研究的顺利开展和进步。未来随着基因治疗技术的发展,视网膜下注射术操作规范将不断完善更新。 展开更多

关键词 基因治疗/方法 人 眼内注射 视网膜疾病/遗传 视网膜疾病/治疗 光相干断层扫描 玻璃体切割术 操作规范

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细胞因子基因转染在肿瘤抑制和肿瘤治疗中的作用

13

作者 夏金华 《赣南医学院学报》 1996年第2期177-178,共2页

细胞因子基因转染在肿瘤抑制和肿瘤治疗中的作用夏金华（赣州中心实验室赣州３４１０００）用细胞因子基因和抗癌基因等转染肿瘤细胞，经放射线或丝裂霉素Ｃ处理，再植回肿瘤宿主体内，作为一种全新肿瘤基因治疗方法，已开始在动物模型... 细胞因子基因转染在肿瘤抑制和肿瘤治疗中的作用夏金华（赣州中心实验室赣州３４１０００）用细胞因子基因和抗癌基因等转染肿瘤细胞，经放射线或丝裂霉素Ｃ处理，再植回肿瘤宿主体内，作为一种全新肿瘤基因治疗方法，已开始在动物模型上实施，取得令人瞩目的效果［１］。... 展开更多

关键词 肿瘤治疗 肿瘤抑制 基因转染 细胞因子基因 基因治疗方法 丝裂霉素C 肿瘤细胞 抗癌基因 肿瘤宿主 动物模型 放射线

全文增补中

干细胞基因疗法有望治疗镰状细胞贫血

14

《中国医学创新》 CAS 2015年第8期I0001-I0001,共1页

UCLA的干细胞研究人员发现，一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性地、持久地治疗镰状细胞贫血症。这种贫血症是国内最常见的遗传性血液疾病。

关键词 基因治疗方法 镰状细胞贫血 干细胞 基因疗法 遗传性血液疾病 研究人员 UCLA 贫血症

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溶瘤病毒治疗恶性肿瘤研究进展

15

作者 李永强 胡晓桦 谢伟敏 《广西医学》 CAS 2005年第10期1583-1585,共3页

关键词 病毒治疗 恶性肿瘤研究 抑癌基因治疗 抗血管生成基因治疗 基因治疗方法 自杀基因治疗 免疫基因治疗 病毒基因治疗 肿瘤治疗

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携带GFAP启动子的慢病毒载体介导外源基因在肝星状细胞的特异表达（英文）

16

作者 赵园园 姜燕 汪海健 《复旦学报（医学版）》 CAS CSCD 北大核心 2015年第5期646-655,共10页

目的旨在构建包含由GFAP启动子介导的荧光素酶的慢病毒载体,检测体内外靶向肝星状细胞的外源基因表达的特异性和效率。方法通过报告基因实验筛选介导效率较高的GFAP启动子,以CMV启动子作为阳性对照分别介导荧光素酶在小鼠肝星状细胞(JS1... 目的旨在构建包含由GFAP启动子介导的荧光素酶的慢病毒载体,检测体内外靶向肝星状细胞的外源基因表达的特异性和效率。方法通过报告基因实验筛选介导效率较高的GFAP启动子,以CMV启动子作为阳性对照分别介导荧光素酶在小鼠肝星状细胞(JS1)、人肝星状细胞(LX-2)及人肝细胞(L-02)中的表达。通过尾静脉注射将包装的慢病毒注射到四氯化碳诱导的肝纤维化小鼠体内,通过活体成像和Western blot检测慢病毒颗粒在小鼠体内的分布,并通过免疫双荧光染色检测肝星状细胞的特异表达。结果人GFAP启动子比小鼠GFAP启动子驱动基因表达的效率高,而且在LX-2和JS1细胞中,人GFAP启动子介导的荧光素酶的活性及表达显著高于L-02细胞。活体成像显示小鼠腹部有荧光素酶的表达。GFAP启动子介导的荧光素酶可以与肝星状细胞的特异性生物标记蛋白GFAP、Desmin和α-Sma共定位。结论成功构建包含由GFAP启动子介导的荧光素酶的慢病毒载体,在体外细胞系以及小鼠体内肝中均可以实现荧光素酶在肝星状细胞中特异性表达。 展开更多

关键词 肝星状细胞 慢病毒载体 GFAP启动子 靶向基因表达 基因治疗方法

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胚胎干细胞可在遗传性血液紊乱中输送“优质基因”

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《生物医学工程与临床》 CAS 2011年第2期146-146,共1页

据Eckardt S 2011年1月10日（J Clin Invest,2001 Jan 10.pii：45377.doi：10.1172/JCI45377.[Epub ahead of print]）报道,利用生殖细胞产生胚胎干细胞,可解决遗传疾病的问题,该方法与无需基因组工程的典型基因治疗方法不同。美国全国... 据Eckardt S 2011年1月10日（J Clin Invest,2001 Jan 10.pii：45377.doi：10.1172/JCI45377.[Epub ahead of print]）报道,利用生殖细胞产生胚胎干细胞,可解决遗传疾病的问题,该方法与无需基因组工程的典型基因治疗方法不同。美国全国儿童医院研究所研究人员公布了一份基因治疗方案,改善鼠实验中的遗传性血液紊乱——β-地中海贫血,基因改善是使用鼠的未受精卵制造胚胎干细胞系。这些干细胞系没有遗传疾病基因,可用于小鼠的移植治疗。 展开更多

关键词 基因治疗方法 胚胎干细胞系 遗传性 紊乱 血液 Β-地中海贫血 输送 生殖细胞

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下肢缺血性疾病的治疗进展

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作者 万海金 《海南医学》 CAS 2005年第12期152-153,共2页

关键词 下肢缺血性疾病 治疗进展 肢体缺血性疾病 动脉硬化闭塞症 血管新生疗法 20世纪90年代 基因治疗方法 血管内皮祖细胞 血管生长因子 骨髓细胞移植

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研究发现HIV整合进入人类基因组所依赖的人类蛋白

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《传染病网络动态》 2006年第10期13-14,共2页

据医学空间网9月14日报道，Mayo大学的临床病毒学家已经发现一种特殊的人类蛋白，这种蛋白对于HIV整合进入人类基因组起着非常重要的作用。研究结果表明，HIV进入染色体是该病毒感染的重要步骤，而这个过程需要一种特殊的蛋白参与，这... 据医学空间网9月14日报道，Mayo大学的临床病毒学家已经发现一种特殊的人类蛋白，这种蛋白对于HIV整合进入人类基因组起着非常重要的作用。研究结果表明，HIV进入染色体是该病毒感染的重要步骤，而这个过程需要一种特殊的蛋白参与，这种蛋白就是LEDGF／p75（p75）。该蛋白能够在染色体和HIV整合蛋白之间形成一种分子链索。如果这种链索能够被断裂掉，那么就可能形成一种新的HIV的治疗方法，或者一种更为安全的基因治疗方法。 展开更多

关键词 人类蛋白 人类基因组 HIV 基因治疗方法 病毒学家 MAYO 病毒感染 整合蛋白

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RNA干扰与肿瘤的基因治疗 被引量：4

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作者 薛祥云 尤永平 刘宁 《中华神经医学杂志》 CAS CSCD 2005年第3期317-319,共3页

RNA干扰(RNAi)是指双链RNA(dsRNA)在细胞内特异性诱导同源互补的mRNA降解,从而阻断相应基因表达的现象。随着哺乳动物RNA干扰的研究不断取得进展,RNA干扰显示出作为一种新型肿瘤基因治疗方法的巨大优越性。初步的实验结果表明,用RNA干... RNA干扰(RNAi)是指双链RNA(dsRNA)在细胞内特异性诱导同源互补的mRNA降解,从而阻断相应基因表达的现象。随着哺乳动物RNA干扰的研究不断取得进展,RNA干扰显示出作为一种新型肿瘤基因治疗方法的巨大优越性。初步的实验结果表明,用RNA干扰治疗癌症的设想有可能变成现实。 展开更多

关键词 RNA干扰 肿瘤 基因治疗方法 MRNA 哺乳动物 基因表达 治疗癌症 性诱导 细胞内 优越性

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