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专栏导语:基因治疗的创新发展任重道远
1
作者 吴小兵 《中国医药导刊》 2023年第1期7-8,共2页
高质量发展成为“十四五”时期市场发展的主旋律。生物医药作为我国“十四五”规划中战略性新兴产业的主攻方向,关系国计民生。随着生命科学技术的不断迭代升级以及近几年国家发展改革委员会、国家科学技术部、国家卫生健康委员会、国... 高质量发展成为“十四五”时期市场发展的主旋律。生物医药作为我国“十四五”规划中战略性新兴产业的主攻方向,关系国计民生。随着生命科学技术的不断迭代升级以及近几年国家发展改革委员会、国家科学技术部、国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局、各地政府关于基因治疗创新发展的相关鼓励政策,基因治疗正在成为全球极具发展潜力的生物医药领域之一,未来发展前景可观。 展开更多
关键词 战略性新兴产业 主攻方向 生命科学技术 国家科学技术部 生物医药 基因治疗 未来发展前景 发展潜力
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CRISPR/Cas9技术构建MMACHC基因c.80A>G(p.Q27R)纯合突变甲基丙二酸血症小鼠模型
2
作者 王薇 毛莹莹 +6 位作者 郑萍 程沛迪 张文超 吴小兵 马文豪 陈倩 张学 《中国医学前沿杂志（电子版）》 CSCD 2023年第6期34-39,共6页
目的利用CRISPR/Cas9技术构建MMACHC基因c.80A>G(p.Q27R)纯合突变的cblC型甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症小鼠模型。方法利用CRIPSR/Cas9基因编辑技术,将小鼠MMACHC基因第80位碱基由碱基A突变为碱基G,在靶位点区域设计单链导向R... 目的利用CRISPR/Cas9技术构建MMACHC基因c.80A>G(p.Q27R)纯合突变的cblC型甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症小鼠模型。方法利用CRIPSR/Cas9基因编辑技术,将小鼠MMACHC基因第80位碱基由碱基A突变为碱基G,在靶位点区域设计单链导向RNA(single-guide RNA,sgRNA),构建打靶载体,将Cas9/sgRNA及打靶载体显微注射到小鼠受精卵中,培育获得F0代小鼠,以小鼠鼠尾鉴定基因型,将点突变阳性F0代小鼠与野生型小鼠交配获得具有稳定基因型的F1代小鼠,F1代小鼠交配繁育获得MMACHC基因c.80A>G纯合突变型小鼠,对纯合型小鼠、杂合型小鼠、野生型小鼠进行血代谢产物甲基丙二酸和总同型半胱氨酸检测。结果获得12只MMACHC基因c.80A>G点突变阳性的F1代小鼠,并进行培育繁殖扩大种群,获得纯合突变型小鼠,纯合型小鼠无早期死亡,其血甲基丙二酸、总同型半胱氨酸水平显著高于杂合型和野生型小鼠(P<0.05),杂合型和野生型小鼠血甲基丙二酸、总同型半胱氨酸水平无差异(P>0.05)。结论利用CRISPR/Cas9技术成功构建MMACHC基因c.80A>G(p.Q27R)纯合突变的cblC型甲基丙二酸血症合并同型半胱氨酸血症小鼠模型。 展开更多
关键词 CblC型甲基丙二酸血症 MMACHC基因 CRISPR/Cas9 小鼠模型
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罕见病基因治疗与孤儿药 被引量：3
3
作者 刘海燕 齐香荣 +5 位作者 刘春国 余双庆 戴阳光 周庆璋 董小岩 吴小兵 《药学进展》 CAS 2016年第6期411-419,共9页
孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境。随着精准医疗概念的提出,基因治疗因能够从根本出发,给患者提供"一劳永逸"的治疗,备受关注。基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳... 孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境。随着精准医疗概念的提出,基因治疗因能够从根本出发,给患者提供"一劳永逸"的治疗,备受关注。基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的研发带来了新的希望。概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状。 展开更多
关键词 罕见病 基因治疗 孤儿药
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携带CAR启动子的重组AAV9病毒在小鼠体内表达分布特性研究 被引量：1
4
作者 马文豪 章嫣 +2 位作者 董哲岳 吴小兵 盛望 《病毒学报》 CAS CSCD 北大核心 2019年第3期423-430,共8页
基因治疗正日益成为罕见病乃至单基因遗传病的首选治疗策略,提升基因药物的体内表达是重要研究领域。本文选择4种短内含子构建了4种嵌合型启动子CAR、CAS、CAP、CAT,通过Gluc报告基因表达活性比较发现,CAR强度明显高于CA,仅次于CAG。选... 基因治疗正日益成为罕见病乃至单基因遗传病的首选治疗策略,提升基因药物的体内表达是重要研究领域。本文选择4种短内含子构建了4种嵌合型启动子CAR、CAS、CAP、CAT,通过Gluc报告基因表达活性比较发现,CAR强度明显高于CA,仅次于CAG。选择CAR启动子构建和制备了携带EGFP报告基因的重组病毒rAAV9-CAR-EGFP,经SDS-PAGE分析可见病毒外壳蛋白条带清晰,表明纯度良好;Southern杂交检测可见基因组以自身互补的双链DNA为主。在新生小鼠和成年小鼠中用静脉注射(IV)和侧脑室注射(ICV)两种途径给药,研究了rAAV9-CAR-EGFP的体内表达分布特性。结果表明,新生鼠ICV注射rAAV9-CAR-EGFP在其脑部和脊髓可以观察到EGFP高转导效率和高强度表达,新生鼠IV注射rAAV9-CAR-EGFP可在脑组织观察到明确的EGFP绿色荧光,表明该病毒可有效穿越血脑屏障,但IV注射对于中枢神经系统的转导效率和表达强度明显低于ICV注射。无论是IV注射还是ICV注射,神经和肌肉系统中都可观察到EGFP的持续表达;同时还可以观察EGFP蛋白在外周组织中广泛分布,其中以肝脏、骨骼肌和心肌最为显著。另外,成年鼠IV注射rAAV9-CAR-EGFP可在肝脏观察到EGFP持续表达,而新生鼠IV或ICV注射则肝脏中EGFP的表达会随动物生长而明显衰减。这些研究结果为我们下一步用AAV9携带CAR启动子介导目的基因表达治疗中枢神经系统疾病如脊髓性肌萎缩症的基因药物设计奠定了基础。 展开更多
关键词 9型腺病毒相关病毒(AAV9) 5′UTR 嵌合型启动子 生物分布 基因治疗
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