背景近20多年来利妥昔单抗(RTX)应用于儿童激素敏感型肾病综合征(SSNS)的治疗较其他免疫抑制剂有更好的疗效,但仍需要积累不良事件的报告情况。目的了解儿童SSNS应用RTX治疗后的不良事件。设计系统评价/Meta分析。方法检索PubMed、Embas...背景近20多年来利妥昔单抗(RTX)应用于儿童激素敏感型肾病综合征(SSNS)的治疗较其他免疫抑制剂有更好的疗效,但仍需要积累不良事件的报告情况。目的了解儿童SSNS应用RTX治疗后的不良事件。设计系统评价/Meta分析。方法检索PubMed、Embase、Cochrane、Scopus和中国生物医学文献服务系统数据库,检索时间为建库至2022年6月26日,以SSNS、RTX构建中英文数据库检索式。同一篇文献初筛、全文筛选和证据提取均由2人完成,有争议和不确定的文献由第3人复核。纳入至少1组干预措施使用RTX治疗1~22岁SSNS患儿的研究。主要结局指标不良事件发生率。结果共纳入47篇文献(中文5篇,英文42篇),7篇双臂干预研究[RCT 5篇,非随机对照试验2篇]和40篇病例系列报告。RTX组较安慰剂或常规免疫抑制剂(对照组)治疗SSNS患儿不良事件发生率(130/184 vs 107/177)、严重不良事件发生率(14/140 vs 9/122)和输液相关反应发生率(19/24 vs 13/24)差异均无统计学意义;感染发生率(56/80 vs 41/62)差异有统计学意义(OR=3.99,95%CI:1.23~12.97)。RTX治疗SSNS病例系列报告中,不良事件发生率59%(95%CI:55%~63%),严重不良事件发生率7%(95%CI:6%~9%),输液反应发生率31%(95%CI:28%~35%),感染发生率21%(95%CI:18%~24%),血清病发生率5%(95%CI:2%~10%),同时报告外周血中性粒细胞减少和缺乏的研究中,中性粒细胞减少发生率9%(95%CI:5%~17%)、缺乏发生率4%(95%CI:2%~10%),针对低IgG血症研究的低IgG血症发生率为51%(95%CI:42%~60%)。结论RTX治疗SSNS未增加不良事件、严重不良事件和感染的发生率,低IgG血症和血清病值得关注。展开更多
背景针对新生儿先天性心脏病(CHD)筛查的组配方案的系统评价报道较多,而筛查的最佳窗口期和适宜的筛查机构也同样值得关注。目的评估在不同筛查窗口期和筛查机构中进行新生儿危重症CHD(mCHD)筛查的诊断准确性和假阳性率。设计诊断准确...背景针对新生儿先天性心脏病(CHD)筛查的组配方案的系统评价报道较多,而筛查的最佳窗口期和适宜的筛查机构也同样值得关注。目的评估在不同筛查窗口期和筛查机构中进行新生儿危重症CHD(mCHD)筛查的诊断准确性和假阳性率。设计诊断准确性研究的Meta分析。方法本文文献检索和筛选是在新生儿CHD筛查(NCHDS)指南中实现的。筛查金标准:筛查阳性婴儿行心脏超声检查确诊为mCHD,或随访出现CHD症状和体征后经心脏超声或手术或心脏导管介入术证实为mCHD。以QUADAS-2量表对纳入文献行偏倚风险及临床适用性评价,提取文献数据,应用随机效应模型汇总敏感度、特异度、假阳性率和假阴性率等诊断准确性参数。主要结局指标不同筛查窗口期和筛查机构的筛查准确性。结果①关于筛查窗口期的16篇文献中,筛查窗口期在生后≤24 h 9篇,~48 h 7篇,~72 h 3篇,6~72 h 3篇,筛查新生儿mCHD的敏感度分别为0.788(95%CI:0.600~0.921)、0.579(95%CI:0.378~0.757)、0.586(95%CI:0.369~0.775)和0.897(95%CI:0.836~0.937),特异度分别为0.985(95%CI:0.946~0.996)、0.998(95%CI:0.994~0.999)、0.996(95%CI:0.987~0.999)和0.994(95%CI:0.983~0.998),假阳性率分别为0.015(95%CI:0.004~0.057)、0.002(95%CI:0.001~0.006)、0.004(95%CI:0.001~0.016)和0.006(95%CI:0.002~0.019);生后≤24 h、~48 h、~72 h和6~72 h筛查新生儿mCHD的AUC分别为0.916、0.973、0.939和0.973。②关于筛查机构的20篇文献中,产院15篇、NICU 2篇、社区2篇、产院+NICU 1篇,筛查新生儿mCHD的敏感度分别为0.701(95%CI:0.576~0.802)、0.797(95%CI:0.675~0.881)、0.571(95%CI:0.230~0.856)和0.821(95%CI:0.555~0.944);特异度分别为0.995(95%CI:0.990~0.998)、0.885(95%CI:0.778~0.944)、0.993(95%CI:0.988~0.996)和0.916(95%CI:0.189~0.998);产院和NICU筛查新生儿mCHD的假阳性率分别为0.006(95%CI:0.003~0.011)和0.030(95%CI:0.001~0.636),AUC分别为0.960和0.757;产院生后≤24 h亚组敏感度和特异度分别为0.817和0.996,生后>24 h亚组敏感度和特异度分别为0.680和0.996。结论追求筛查的高敏感度、接受高假阳性率时可以选择生后6~24 h内进行筛查;追求低假阳性率时可选择生后24~72 h之后筛查,应选择在产院开展筛查mCHD,准确性高、假阳性率低。展开更多
背景新生儿危重症先天性心脏病(mCHD)筛查技术日臻成熟,然而成熟的技术要具有较好的经济性才可能被广泛接受和应用,目前相关研究不多,且大部分数据来源于发达国家。目的探讨mCHD筛查的有效性和经济性。设计系统评价。方法通过构建P(新生...背景新生儿危重症先天性心脏病(mCHD)筛查技术日臻成熟,然而成熟的技术要具有较好的经济性才可能被广泛接受和应用,目前相关研究不多,且大部分数据来源于发达国家。目的探讨mCHD筛查的有效性和经济性。设计系统评价。方法通过构建P(新生儿)、I[脉搏血氧饱和度(POX)]、R[心脏超声检查(ECHO)、手术]、O(新生儿mCHD)、S(成本分析法、成本效果分析、成本效用分析、成本效益分析)建立检索式,在Medline、Embase、Web of Science、The Cochrane Library、SinoMed、中国知网、万方数据库检索2000年至2022年4月28日的文献。通过阅读题目、摘要和全文筛选,提取文献基本信息,卫生经济学指标(评价方法、研究视角、成本收集范围、敏感性分析类型、贴现率),卫生经济学评价结果[挽救1个生命年(LYS)的成本、获得1个质量调整生命年(QALY)的成本、避免1个伤残调整生命年(DALY)的成本、增加1例及时诊断出病例的成本和增量成本效果/效用比]。文献的质量评价采用卫生经济学评价质量评分量表(QHES)。主要结局指标筛查成本和成本效果。结果纳入2007至2020年11篇文献,能提取单纯POX筛查数据的文献7篇,能提取单纯CE和POX+CE筛查数据的文献各4篇,能提取POX+MUR筛查的文献1篇。社会角度2篇,医疗系统角度9篇;基于人群4篇,基于模型7篇;收集了直接成本和间接成本1篇,收集了直接成本10篇。基于2022年6月汇率折算美元,POX筛查的成本为2~24.5美元,其中人工成本为2.53~7.4美元,一次性探头成本为13.4~22美元,重复性探头成本为0.1~0.9美元。CE筛查的成本为0.5~4.5美元。MUR筛查的成本为1.3~2.0美元。筛查阳性的病例行ECHO费用30~1300美元。8篇文献采用CEA/CUA(成本效果/效用分析)进行筛查的成本效果分析,其中2篇评价POX筛查、5篇POX+CE筛查和1篇POX+MUR,不考虑人工成本的基础上使用一次性探头和ECHO费用是主要筛查成本;POX、POX+MUR和POX+CE具有成本效果,POX+MUR与ECHO相比更具有成本效果,ECHO+CE与POX+CE相比还能检出其他先天性缺陷则具有成本效果。结论mCHD筛查成本主要体现在是否使用一次性探头和超声检查费用;POX、POX+MUR和POX+CE具有成本效果;不同经济发展水平mCHD筛查的经济性可接受。展开更多
文摘背景近20多年来利妥昔单抗(RTX)应用于儿童激素敏感型肾病综合征(SSNS)的治疗较其他免疫抑制剂有更好的疗效,但仍需要积累不良事件的报告情况。目的了解儿童SSNS应用RTX治疗后的不良事件。设计系统评价/Meta分析。方法检索PubMed、Embase、Cochrane、Scopus和中国生物医学文献服务系统数据库,检索时间为建库至2022年6月26日,以SSNS、RTX构建中英文数据库检索式。同一篇文献初筛、全文筛选和证据提取均由2人完成,有争议和不确定的文献由第3人复核。纳入至少1组干预措施使用RTX治疗1~22岁SSNS患儿的研究。主要结局指标不良事件发生率。结果共纳入47篇文献(中文5篇,英文42篇),7篇双臂干预研究[RCT 5篇,非随机对照试验2篇]和40篇病例系列报告。RTX组较安慰剂或常规免疫抑制剂(对照组)治疗SSNS患儿不良事件发生率(130/184 vs 107/177)、严重不良事件发生率(14/140 vs 9/122)和输液相关反应发生率(19/24 vs 13/24)差异均无统计学意义;感染发生率(56/80 vs 41/62)差异有统计学意义(OR=3.99,95%CI:1.23~12.97)。RTX治疗SSNS病例系列报告中,不良事件发生率59%(95%CI:55%~63%),严重不良事件发生率7%(95%CI:6%~9%),输液反应发生率31%(95%CI:28%~35%),感染发生率21%(95%CI:18%~24%),血清病发生率5%(95%CI:2%~10%),同时报告外周血中性粒细胞减少和缺乏的研究中,中性粒细胞减少发生率9%(95%CI:5%~17%)、缺乏发生率4%(95%CI:2%~10%),针对低IgG血症研究的低IgG血症发生率为51%(95%CI:42%~60%)。结论RTX治疗SSNS未增加不良事件、严重不良事件和感染的发生率,低IgG血症和血清病值得关注。
文摘背景针对新生儿先天性心脏病(CHD)筛查的组配方案的系统评价报道较多,而筛查的最佳窗口期和适宜的筛查机构也同样值得关注。目的评估在不同筛查窗口期和筛查机构中进行新生儿危重症CHD(mCHD)筛查的诊断准确性和假阳性率。设计诊断准确性研究的Meta分析。方法本文文献检索和筛选是在新生儿CHD筛查(NCHDS)指南中实现的。筛查金标准:筛查阳性婴儿行心脏超声检查确诊为mCHD,或随访出现CHD症状和体征后经心脏超声或手术或心脏导管介入术证实为mCHD。以QUADAS-2量表对纳入文献行偏倚风险及临床适用性评价,提取文献数据,应用随机效应模型汇总敏感度、特异度、假阳性率和假阴性率等诊断准确性参数。主要结局指标不同筛查窗口期和筛查机构的筛查准确性。结果①关于筛查窗口期的16篇文献中,筛查窗口期在生后≤24 h 9篇,~48 h 7篇,~72 h 3篇,6~72 h 3篇,筛查新生儿mCHD的敏感度分别为0.788(95%CI:0.600~0.921)、0.579(95%CI:0.378~0.757)、0.586(95%CI:0.369~0.775)和0.897(95%CI:0.836~0.937),特异度分别为0.985(95%CI:0.946~0.996)、0.998(95%CI:0.994~0.999)、0.996(95%CI:0.987~0.999)和0.994(95%CI:0.983~0.998),假阳性率分别为0.015(95%CI:0.004~0.057)、0.002(95%CI:0.001~0.006)、0.004(95%CI:0.001~0.016)和0.006(95%CI:0.002~0.019);生后≤24 h、~48 h、~72 h和6~72 h筛查新生儿mCHD的AUC分别为0.916、0.973、0.939和0.973。②关于筛查机构的20篇文献中,产院15篇、NICU 2篇、社区2篇、产院+NICU 1篇,筛查新生儿mCHD的敏感度分别为0.701(95%CI:0.576~0.802)、0.797(95%CI:0.675~0.881)、0.571(95%CI:0.230~0.856)和0.821(95%CI:0.555~0.944);特异度分别为0.995(95%CI:0.990~0.998)、0.885(95%CI:0.778~0.944)、0.993(95%CI:0.988~0.996)和0.916(95%CI:0.189~0.998);产院和NICU筛查新生儿mCHD的假阳性率分别为0.006(95%CI:0.003~0.011)和0.030(95%CI:0.001~0.636),AUC分别为0.960和0.757;产院生后≤24 h亚组敏感度和特异度分别为0.817和0.996,生后>24 h亚组敏感度和特异度分别为0.680和0.996。结论追求筛查的高敏感度、接受高假阳性率时可以选择生后6~24 h内进行筛查;追求低假阳性率时可选择生后24~72 h之后筛查,应选择在产院开展筛查mCHD,准确性高、假阳性率低。
文摘背景新生儿危重症先天性心脏病(mCHD)筛查技术日臻成熟,然而成熟的技术要具有较好的经济性才可能被广泛接受和应用,目前相关研究不多,且大部分数据来源于发达国家。目的探讨mCHD筛查的有效性和经济性。设计系统评价。方法通过构建P(新生儿)、I[脉搏血氧饱和度(POX)]、R[心脏超声检查(ECHO)、手术]、O(新生儿mCHD)、S(成本分析法、成本效果分析、成本效用分析、成本效益分析)建立检索式,在Medline、Embase、Web of Science、The Cochrane Library、SinoMed、中国知网、万方数据库检索2000年至2022年4月28日的文献。通过阅读题目、摘要和全文筛选,提取文献基本信息,卫生经济学指标(评价方法、研究视角、成本收集范围、敏感性分析类型、贴现率),卫生经济学评价结果[挽救1个生命年(LYS)的成本、获得1个质量调整生命年(QALY)的成本、避免1个伤残调整生命年(DALY)的成本、增加1例及时诊断出病例的成本和增量成本效果/效用比]。文献的质量评价采用卫生经济学评价质量评分量表(QHES)。主要结局指标筛查成本和成本效果。结果纳入2007至2020年11篇文献,能提取单纯POX筛查数据的文献7篇,能提取单纯CE和POX+CE筛查数据的文献各4篇,能提取POX+MUR筛查的文献1篇。社会角度2篇,医疗系统角度9篇;基于人群4篇,基于模型7篇;收集了直接成本和间接成本1篇,收集了直接成本10篇。基于2022年6月汇率折算美元,POX筛查的成本为2~24.5美元,其中人工成本为2.53~7.4美元,一次性探头成本为13.4~22美元,重复性探头成本为0.1~0.9美元。CE筛查的成本为0.5~4.5美元。MUR筛查的成本为1.3~2.0美元。筛查阳性的病例行ECHO费用30~1300美元。8篇文献采用CEA/CUA(成本效果/效用分析)进行筛查的成本效果分析,其中2篇评价POX筛查、5篇POX+CE筛查和1篇POX+MUR,不考虑人工成本的基础上使用一次性探头和ECHO费用是主要筛查成本;POX、POX+MUR和POX+CE具有成本效果,POX+MUR与ECHO相比更具有成本效果,ECHO+CE与POX+CE相比还能检出其他先天性缺陷则具有成本效果。结论mCHD筛查成本主要体现在是否使用一次性探头和超声检查费用;POX、POX+MUR和POX+CE具有成本效果;不同经济发展水平mCHD筛查的经济性可接受。
