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真实世界中不同止血方案治疗血友病A伴抑制物患者轻中度出血的成本与效果 被引量：1
1
作者 刘嘉琪 阮贞 +1 位作者 冯俊超 李顺平 《中国药物经济学》 2022年第2期14-17,共4页
目的比较真实世界中不同止血方案治疗血友病A伴抑制物患者轻中度出血的成本与效果。方法选取7家医院的26例血友病A伴抑制物患者进行线上问卷调查,收集患者过去一年内的用药治疗情况,并对不同止血方案治疗情况的成本和效果进行统计分析... 目的比较真实世界中不同止血方案治疗血友病A伴抑制物患者轻中度出血的成本与效果。方法选取7家医院的26例血友病A伴抑制物患者进行线上问卷调查,收集患者过去一年内的用药治疗情况,并对不同止血方案治疗情况的成本和效果进行统计分析。结果 26例患者平均年龄为(20.4±13.2)岁,严重血友病患者21例,高滴度抑制物患者25例;对患者共计111次轻中度出血治疗用药情况进行分析显示:先使用基因重组活化凝血因子Ⅶ(rFⅦa),再使用凝血酶原复合物(PCC)方案止血有效的比例最高,为76.9%,其次为仅使用rFⅦa方案(69.6%)、使用重组FⅧ或血源性FⅧ等其他药物方案(68.8%)、先使用PCC再使用rFⅦa方案(63.2%)、仅使用PCC方案止血有效的比例最低,为52.5%;先使用rFⅦa再使用PCC,12 h内重复出血次数最少,12 h内重复出血的比例最低,为1次(7.7%)。患者单次出血花费差异较大,仅使用PCC花费中位数最少为9911元,先使用PCC再使用rFⅦa治疗的花费最多为47280元。结论 "先使用rFⅦa再使用PCC"比"先使用PCC再使用rFⅦa"的成本更低,效果更好,建议出血后尽早使用r FⅦa。 展开更多
关键词 血友病A 抑制物 基因重组活化凝血因子Ⅶ 凝血酶原复合物 成本 效果
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白化病患者报告结局的系统评价 被引量：2
2
作者 张坤婷 李小利 李顺平 《中国药物经济学》 2023年第5期18-22,共5页
目的 对已发表的白化病患者报告结局(PROs)研究进行综述,为临床研究和实践提供参考。方法 检索PubMed、EMBASE、The Cochrane Library、Web of Science、Scopus、EBSCO、万方数据知识服务平台、中国生物医学文献数据库和中国期刊全文数... 目的 对已发表的白化病患者报告结局(PROs)研究进行综述,为临床研究和实践提供参考。方法 检索PubMed、EMBASE、The Cochrane Library、Web of Science、Scopus、EBSCO、万方数据知识服务平台、中国生物医学文献数据库和中国期刊全文数据库9个中英文数据库,检索时间为2022年11月。结果 共检索到2 259篇文献,最终纳入11篇,主要涉及白化病患者的社会支持、视觉损伤、皮肤损伤、心理压力和生活经历5个方面,研究间使用的工具有较大差异。结论 白化病对患者生命质量造成严重损伤,我国应加大对白化病患者PROs的研究。 展开更多
关键词 白化病 罕见病 患者报告结局 文献综述
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面肩肱型肌营养不良患者报告结局的系统评价
3
作者 刘路路 王江淋 李顺平 《中国药物经济学》 2022年第9期5-12,共8页
目的 系统评价面肩肱型肌营养不良(FSHD)患者报告自身健康状态的文献。方法 计算机检索PubMed、Web of Science、EMBASE、The Cochrane Library、EBSCO、Scopus和中国期刊全文数据库、万方数据知识服务平台中发表的有关FSHD患者报告结局... 目的 系统评价面肩肱型肌营养不良(FSHD)患者报告自身健康状态的文献。方法 计算机检索PubMed、Web of Science、EMBASE、The Cochrane Library、EBSCO、Scopus和中国期刊全文数据库、万方数据知识服务平台中发表的有关FSHD患者报告结局(PRO)的研究。结果 共检索到2883篇相关文献,最终纳入38篇。共有51种PRO评估工具,其中评估疾病症状的量表46种,以患者报告功能障碍、疼痛、疲劳、焦虑抑郁较多;评估健康相关生命质量的量表5种,以SF-36量表为主。结论 目前缺乏测量FSHD人群的疾病特异性量表,建议推进基于中国FSHD患者人群特异性PRO量表的开发、验证及推广工作。 展开更多
关键词 面肩肱型肌营养不良症 患者报告结局 系统评价
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