目的探讨儿童高白细胞性急性淋巴细胞白血病(HL-ALL)的临床特征及预后影响因素。方法回顾性分析昆明市儿童医院血液肿瘤科2019年1月至2022年7月收治的427例初诊ALL患儿临床资料,以初诊白细胞计数(WBC)100×10^(9)/L为界限,分为高白...目的探讨儿童高白细胞性急性淋巴细胞白血病(HL-ALL)的临床特征及预后影响因素。方法回顾性分析昆明市儿童医院血液肿瘤科2019年1月至2022年7月收治的427例初诊ALL患儿临床资料,以初诊白细胞计数(WBC)100×10^(9)/L为界限,分为高白组92例与非高白组335例,比较2组间的临床特征、主要实验室检查指标、总生存时间(OS)、无事件生存时间(EFS)等。结果427例ALL患儿中,男性250例,女性177例,男女比例1.41∶1,高白组92例(21.5%),非高白组335例(78.5%)。与非高白组相比,高白组患儿年龄<1岁和>10岁、T淋巴细胞白血病(T-ALL)、中重度肝脾肿大、危险度为高危的比例更高(P<0.05),初诊幼稚细胞百分比、血尿酸(UA)水平、血乳酸脱氢酶(LDH)水平更高(P<0.05),初诊血小板计数(PLT)水平以及合并超二倍体的比例低(P<0.05)。高白组的3 a EFS及OS均低于非高白组,多因素回归分析显示,初诊白细胞计数≥100×10^(9)/L、年龄>10岁、年龄<1岁、T-ALL、高危、D15 MRD阳性、D33 MRD阳性、CNSL、MLL重排阳性、MEF2D重排阳性是影响ALL患儿EFS率及OS率的独立危险因素(P<0.05)。结论HL-ALL患儿初诊时普遍存在显著外周血幼稚百分比更高,血UA及血LDH升高,并且常伴有发病年龄<1岁或>10岁、T-ALL、肝脾肿大、高危,高白组患儿早期治疗反应欠佳,预后不良。展开更多
目的分析儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)临床特征,探讨BRAF-V600E突变在LCH中的表达特征及预后分析。方法回顾性分析昆明市儿童医院血液科2017年2月至2021年12月收治的31例儿童LCH临床病例资料。参考上海儿童医学中心LCH-2011修...目的分析儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)临床特征,探讨BRAF-V600E突变在LCH中的表达特征及预后分析。方法回顾性分析昆明市儿童医院血液科2017年2月至2021年12月收治的31例儿童LCH临床病例资料。参考上海儿童医学中心LCH-2011修订版化疗方案(SCMC-LCH-2011方案),同时BRAF-V600E突变阳性者加用靶向药达拉非尼(Dabrafenib)治疗。总结单系统受累组LCH(single system LCH,SSLCH)和多系统受累组LCH(multisystem LCH,MS-LCH)2组间的临床表现特征、BRAF-V600E突变情况及治疗反应,采用Kaplan-Meier方法绘制生存曲线,采用Log-Rank检验进行组间生存率的比较。结果31例患儿中男性18例,女性13例,中位发病年龄为10个月(1个月~84个月),9例为SS-LCH,22例为MS-LCH,其中5例患儿发生垂体受累/尿崩症。27例进行BRAF-V600E突变检测,其中20例为阳性(SS-LCH组3例,阳性率37.5%;MS-LCH组17例,阳性率89.5%),2组间BRAF-V600E突变阳性率比较,差异具有统计学意义(P=0.011)。中位随访时间为24个月(3个月~62个月),6周诱导化疗后SS-LCH组有效率为88.9%(8/9),MSLCH组有效率81.8%(18/22),观察期截止进展复发率达29.0%(9/31),3例死亡均为MS-LCH合并危险器官受累,SS-LCH与MS-LCH组间及BRAF-V600E突变阳性组与阴性组间的总生存率比较,差异无统计学意义(χ2=1.156、0.437,P=0.282、0.508)。结论儿童LCH多见于婴幼儿阶段,患儿BRAF-V600E基因突变率高,且常见于MS-LCH。达拉非尼可能有助于改善BRAF-V600E突变阳性的患儿的预后。展开更多
文摘目的探讨儿童高白细胞性急性淋巴细胞白血病(HL-ALL)的临床特征及预后影响因素。方法回顾性分析昆明市儿童医院血液肿瘤科2019年1月至2022年7月收治的427例初诊ALL患儿临床资料,以初诊白细胞计数(WBC)100×10^(9)/L为界限,分为高白组92例与非高白组335例,比较2组间的临床特征、主要实验室检查指标、总生存时间(OS)、无事件生存时间(EFS)等。结果427例ALL患儿中,男性250例,女性177例,男女比例1.41∶1,高白组92例(21.5%),非高白组335例(78.5%)。与非高白组相比,高白组患儿年龄<1岁和>10岁、T淋巴细胞白血病(T-ALL)、中重度肝脾肿大、危险度为高危的比例更高(P<0.05),初诊幼稚细胞百分比、血尿酸(UA)水平、血乳酸脱氢酶(LDH)水平更高(P<0.05),初诊血小板计数(PLT)水平以及合并超二倍体的比例低(P<0.05)。高白组的3 a EFS及OS均低于非高白组,多因素回归分析显示,初诊白细胞计数≥100×10^(9)/L、年龄>10岁、年龄<1岁、T-ALL、高危、D15 MRD阳性、D33 MRD阳性、CNSL、MLL重排阳性、MEF2D重排阳性是影响ALL患儿EFS率及OS率的独立危险因素(P<0.05)。结论HL-ALL患儿初诊时普遍存在显著外周血幼稚百分比更高,血UA及血LDH升高,并且常伴有发病年龄<1岁或>10岁、T-ALL、肝脾肿大、高危,高白组患儿早期治疗反应欠佳,预后不良。
文摘目的分析儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)临床特征,探讨BRAF-V600E突变在LCH中的表达特征及预后分析。方法回顾性分析昆明市儿童医院血液科2017年2月至2021年12月收治的31例儿童LCH临床病例资料。参考上海儿童医学中心LCH-2011修订版化疗方案(SCMC-LCH-2011方案),同时BRAF-V600E突变阳性者加用靶向药达拉非尼(Dabrafenib)治疗。总结单系统受累组LCH(single system LCH,SSLCH)和多系统受累组LCH(multisystem LCH,MS-LCH)2组间的临床表现特征、BRAF-V600E突变情况及治疗反应,采用Kaplan-Meier方法绘制生存曲线,采用Log-Rank检验进行组间生存率的比较。结果31例患儿中男性18例,女性13例,中位发病年龄为10个月(1个月~84个月),9例为SS-LCH,22例为MS-LCH,其中5例患儿发生垂体受累/尿崩症。27例进行BRAF-V600E突变检测,其中20例为阳性(SS-LCH组3例,阳性率37.5%;MS-LCH组17例,阳性率89.5%),2组间BRAF-V600E突变阳性率比较,差异具有统计学意义(P=0.011)。中位随访时间为24个月(3个月~62个月),6周诱导化疗后SS-LCH组有效率为88.9%(8/9),MSLCH组有效率81.8%(18/22),观察期截止进展复发率达29.0%(9/31),3例死亡均为MS-LCH合并危险器官受累,SS-LCH与MS-LCH组间及BRAF-V600E突变阳性组与阴性组间的总生存率比较,差异无统计学意义(χ2=1.156、0.437,P=0.282、0.508)。结论儿童LCH多见于婴幼儿阶段,患儿BRAF-V600E基因突变率高,且常见于MS-LCH。达拉非尼可能有助于改善BRAF-V600E突变阳性的患儿的预后。
